STOK Stoke Therapeutics

स्टोक थेरेप्यूटिक्स ने ड्रावेट सिंड्रोम में ज़ोरेवुनर्सेन के लिए चरण 3 EMPEROR प्रगति और एफडीए संरेखण का अद्यतन किया

स्टोक ने रिपोर्ट किया कि चरण 3 EMPEROR अध्ययन में ज़ोरेवुनर्सेन के लिए ~110 में से 162 रोगी प्राथमिक अंतबिंदु सप्ताह 28 तक पहुंच गए हैं, जिसमें डेटा रीडआउट अब तीसरी तिमाही 2027 के लिए निर्देशित है और योजनाबद्ध यू.एस. एनडीए सबमिशन दूसरी छमाही 2027 में है। एफडीए बैठक ने प्रमुख द्वितीयक संज्ञान और व्यवहार अंतबिंदु के लिए मल्टीकंपोनेंट विनेलैंड-3 मूल्यांकन का उपयोग करने पर संरेखण किया। एसटीके-002 चरण 1 डेटा एडीओए में पहली छमाही 2027 के लिए निर्देशित है।

zorevunersen · NCT06872125 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: भर्ती हो रही है → भर्ती नहीं हो रही है

स्टोक थेरेप्यूटिक्स एएओ 2026 में एसटीके-002 एडीओए डेटा प्रस्तुत करता है

स्टोक ने एएओ 2026 बैठक में एसटीके-002 पर प्रीक्लिनिकल, प्राकृतिक इतिहास (फाल्कन), और प्रारंभिक क्लिनिकल डेटा प्रस्तुत किया। चल रही चरण 1 ओस्प्रे ट्रायल ने पहले दो कोहोर्ट्स में डोजिंग पूरी कर ली है, तीसरे कोहोर्ट के 2026 के अंत तक पूरा होने की उम्मीद है और बाद के कोहोर्ट्स से प्रारंभिक सुरक्षा/प्रभावकारिता डेटा एच1 2027 के लिए निर्देशित है।

स्टोक थेर्यूटिक्स स्टक-002 ओस्प्रे चरण 1 डेटा एएओ 2026 में प्रस्तुत करेगा

स्टोक 11 अक्टूबर को एएओ 2026 वार्षिक बैठक में एडीओए के लिए स्टक-002 (ओपीए1 को ऊपर बढ़ाने वाला एक एएसओ) के चल रहे चरण 1 ओस्प्रे अध्ययन से पूर्व-नैदानिक डेटा और प्रगति प्रस्तुत करेगा। पहले दो समूहों में डोजिंग पूरी हो चुकी है, तीसरे समूह की उम्मीद वर्ष के अंत 2026 तक है; चिकित्सीय-खुराक वाले समूहों (3 और 4) से प्रारंभिक सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा एच1 2027 के लिए निर्देशित है। यह एक प्रारंभिक-चरण की नैदानिक अपडेट है जिसमें नियामक पथ में कोई परिवर्तन नहीं है।

स्टोक थेरेप्यूटिक्स ने ड्रेवेट सिंड्रोम में ज़ोरेवुनर्सेन के लिए एनडीए योजना और विनेलैंड-3 विश्लेषण पर एफडीए के साथ संरेखण किया

स्टोक ने सफल एफडीए बैठक पूरी की जिसमें ज़ोरेवुनर्सेन के लिए योजनाबद्ध यूएस एनडीए पर संरेखण हुआ, जिसमें चार पूर्वनिर्धारित विनेलैंड-3 उपडोमेन (अभिव्यक्त संचार, ग्रहणशील संचार, अंतःव्यक्तिगत संबंध, व्यक्तिगत कौशल) के मल्टीकंपोनेंट एमएमआरएम विश्लेषण का उपयोग चरण 3 एम्परर अध्ययन में संज्ञान और व्यवहार के लिए मुख्य द्वितीयक अंतिम बिंदु के रूप में शामिल है। कंपनी अब चरण 3 एम्परर रीडआउट की उम्मीद तीसरी तिमाही 2027 में करती है उसके बाद एनडीए सबमिशन दूसरी छमाही 2027 में। यह एफडीए, चिकित्सक और देखभालकर्ता फीडबैक के आधार पर अनुकूलित कार्यात्मक अंतिम बिंदु के लिए सांख्यिकीय विश्लेषण दृष्टिकोण को अपडेट करता है।

स्टोक थेरेप्यूटिक्स ने बो कम्बो को बोर्ड में नियुक्त किया, शुरुआती 2028 में ज़ोरेवुनर्सेन के संभावित एफडीए अनुमोदन का हवाला दिया

स्टोक ने ज़ोरेवुनर्सेन के लिए वाणिज्यिक विशेषज्ञता जोड़ने के लिए बो कम्बो को अपने बोर्ड ऑफ डायरेक्टर्स में नियुक्त किया। कंपनी ने शुरुआती 2028 में ज़ोरेवुनर्सेन के संभावित एफडीए अनुमोदन और व्यावसायीकरण का मार्गदर्शन किया। ज़ोरेवुनर्सेन द्रावे सिंड्रोम के लिए चरण 3 में है जिसमें मौजूदा ब्रेकथ्रू थेरेपी, अनाथ औषधि और दुर्लभ बाल रोग संबंधी रोग पदनाम हैं।

स्टोक थेरेप्यूटिक्स: H2 2026 में प्री-एनडीए एफडीए बैठक निर्धारित

कंपनी ने एच2 2026 में एफडीए के साथ प्री-एनडीए बैठक की घोषणा की है, जो ड्रेवेट सिंड्रोम में ज़ोरेवुनेर्सन के लिए नियोजित रोलिंग यू.एस. एनडीए सबमिशन से पहले डेटा पैकेज और सांख्यिकीय विश्लेषण योजना पर सहमति बनाने के लिए है। यह बैठक रोलिंग एनडीए के Q1 2027 में शुरू होने से पहले अगली औपचारिक नियामक बातचीत है।

स्टोक ने ड्रेवेट सिंड्रोम में ज़ोरेवुनेरसेन के लिए EMPEROR फेज 3 नामांकन पूरा किया

स्टोक ने ज़ोरेवुनेरसेन के फेज 3 EMPEROR अध्ययन में 162 रोगियों के नामांकन के पूरा होने की घोषणा की। कंपनी Q1 2027 में रोलिंग यू.एस. NDA सबमिशन शुरू करने की योजना बना रही है, जिसमें फेज 3 डेटा रीडआउट Q3 2027 में अपेक्षित है और H2 2027 में सबमिशन पूरा होगा।

स्टोक: चरण 3 EMPEROR नामांकन जून 2026 में पूरा होने की उम्मीद

दस्तावेज़ चरण 3 EMPEROR अध्ययन की समयरेखा को अद्यतन करता है: अमेरिका, यूके और जापान में ~150 रोगियों का नामांकन अब जून 2026 में पूरा होने की उम्मीद है, जिसमें मध्य-2027 के लिए डेटा रीडआउट निर्देशित है ताकि Q1 2027 से शुरू होने वाली रोलिंग NDA प्रस्तुति का समर्थन किया जा सके। नया 4-वर्षीय OLE डेटा टिकाऊ दौरे में कमी और सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण संज्ञान/व्यवहार लाभ दिखाता है, लेकिन कोई नियामक निर्णय या PDUFA तिथि नहीं बताई गई है।

स्टोक ने ज़ोरेवुनेर्सन के लिए EMPEROR फेज 3 नामांकन और रीडआउट को तेज किया

कंपनी अब Q2 2026 में 150 रोगियों का नामांकन पूरा करने की उम्मीद करती है, जिससे फेज 3 EMPEROR डेटा रीडआउट को मध्य-2027 तक आगे बढ़ाया जा सकेगा। रोलिंग NDA सबमिशन की योजना 2027 की पहली छमाही में शुरू करने की है। ब्रेकथ्रू थेरेपी डेजिग्नेशन के तहत चल रही FDA चर्चाएं त्वरित मार्गों का पता लगाने के लिए जारी हैं।