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इंटेलिया: एफडीए ने एचएई के लिए लोनवो-ज़ (lonvo-z) की बीएलए को प्राथमिकता समीक्षा के साथ स्वीकार किया; पीडीयूएफए 10 मार्च 2027

एफडीए ने लोनवो-ज़ की बीएलए स्वीकार कर ली है और प्राथमिकता समीक्षा दी है, जिससे पीडीयूएफए लक्ष्य कार्रवाई तिथि 10 मार्च 2027 निर्धारित हुई है। एजेंसी ने संकेत दिया है कि वह वर्तमान में सलाहकार समिति आयोजित करने की योजना नहीं रखती। यह लोनवो-ज़ को एचएई के लिए एकमात्र एक-बार की इन विवो सीआरआईएसपीआर थेरेपी के रूप में संभावित प्रथम-श्रेणी अनुमोदन की ओर अग्रसर करता है।

इंटेलिया ने एचएई में लोनवो-ज़ के लिए सकारात्मक चरण 3 एचएईएलओ परिणामों की रिपोर्ट की

एचएईएलओ चरण 3 परीक्षण ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को 87% की औसत मासिक एचएई हमलों में कमी के साथ पूरा किया और 62% रोगियों को छह महीने तक हमलों से मुक्त और चिकित्सा से मुक्त दिखाया। अतिरिक्त प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं ने ऑन-डिमांड उपचार और मध्यम/गंभीर हमलों में 89-91% की कमी के साथ-साथ चिकित्सकीय रूप से सार्थक जीवन-गुणवत्ता लाभों का प्रदर्शन किया। ये डेटा अप्रैल में शुरू की गई चल रही रोलिंग बीएलए प्रस्तुति और कंपनी के 2027 की पहली छमाही में संभावित अमेरिकी अनुमोदन और लॉन्च के मार्गदर्शन का समर्थन करते हैं।

इंटेलिया: एफडीए ने एमएजीएनिट्यूड फेज 3 एटीटीआर-सीएम परीक्षण पर क्लिनिकल होल्ड हटाया

एफडीए ने एटीटीआर-सीएम में नेक्स-जेड के लिए एमएजीएनिट्यूड फेज 3 आईएनडी पर क्लिनिकल होल्ड हटा दिया है। नामांकन फिर से शुरू करने के लिए बेहतर लीवर मॉनिटरिंग, अल्पकालिक स्टेरॉयड मार्गदर्शन, और हृदय अस्थिरता और कम इजेक्शन फ्रैक्शन के लिए अतिरिक्त बहिष्करण मानदंड पर सहमति बन गई है।

इंटेलिया: एफडीए ने एमएजीएनआईटी्यूड-2 फेज 3 एटीटीआरवी-पीएन ट्रायल पर क्लिनिकल होल्ड हटाया

एफडीए ने nex-z के एटीटीआरवी-पीएन के लिए एमएजीएनआईटी्यूड-2 फेज 3 आईएनडी पर क्लिनिकल होल्ड हटाया, जिससे मरीजों का नामांकन और डोजिंग फिर से शुरू हो सके। कंपनी ने एफडीए के साथ बढ़ी हुई लीवर-सेफ्टी मॉनिटरिंग और लक्ष्य नामांकन को ~50 से बढ़ाकर ~60 मरीजों पर सहमति जताई है। एमएजीएनआईटी्यूड एटीटीआर-सीएम ट्रायल के अलग क्लिनिकल होल्ड पर भी जुड़ाव जारी है।

Intellia: FDA ने nex-z के MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 चरण 3 परीक्षणों पर क्लिनिकल होल्ड लगाया

FDA ने 29 अक्टूबर 2025 को एक मरीज की मृत्यु और ग्रेड 4 लीवर ट्रांसएमिनेज ऊंचाई के बाद nex-z के MAGNITUDE और MAGNITUDE-2 चरण 3 परीक्षणों के IND आवेदनों पर क्लिनिकल होल्ड लगाया। Intellia ने नियामक समन्वय लंबित nex-z के लिए अपना माइलस्टोन मार्गदर्शन निलंबित कर दिया है और जोखिम शमन योजना विकसित करने के लिए जांचकर्ताओं के साथ काम कर रहा है।

इंटेलिया: फेज 1 नेक्स-ज़ 3 वर्षों तक 90% टीटीआर कमी दर्शाता है

फेज 1 डेटा अपडेट दर्शाता है कि नेक्स-ज़ की एकल खुराक 3 वर्षों तक गहरी, टिकाऊ टीटीआर कमी (≥90% औसत) उत्पन्न करती रहती है, जिसमें 24 महीनों में 72% मूल्यांकन योग्य रोगियों में चिकित्सकीय रूप से सार्थक mNIS+7 सुधार दिखाई देता है। ये परिणाम चल रहे फेज 3 MAGNITUDE-2 परीक्षण के लिए नियामक मार्ग को मजबूत करते हैं, जिसकी नामांकन पूर्णता अब H1 2026 के लिए निर्देशित है और BLA प्रस्तुति 2028 के लिए लक्षित है।