TSHA Taysha Gene

Taysha ने REVEAL पिवोटल डोजिंग पूरी की; 6-महीने के टॉपलाइन और FDA फीडबैक 1H 2027 में अपेक्षित

REVEAL पिवोटल ट्रायल में 17 रोगियों की डोजिंग अब पूरी हो चुकी है, जिससे 6-महीने का अंतरिम विश्लेषण शुरू हो गया है जो नियोजित BLA सबमिशन का आधार बनेगा। लंबी अवधि के पार्ट A डेटा से पता चलता है कि 100% रोगियों ने ≥1 विकासात्मक माइलस्टोन हासिल किया या पुनः प्राप्त किया, जिसमें ≥12 महीनों तक टिकाऊ, गहरी कार्यात्मक प्रगति देखी गई। पिवोटल 6-महीने के विश्लेषण से टॉपलाइन परिणाम और BLA मार्ग पर FDA फीडबैक 1H 2027 में अपेक्षित हैं।

Taysha Gene Therapies: TSHA-102 BLA-enabling PPQ अभियान शुरू किया गया

Taysha ने अप्रैल 2026 में TSHA-102 के लिए BLA-enabling Process Performance Qualification (PPQ) अभियान को वाणिज्यिक विनिर्माण प्रक्रिया का उपयोग करते हुए शुरू किया, जिसकी पूर्णता Q4 2026 में अपेक्षित है। FDA ने जनवरी 2026 में Type C बैठक के बाद PPQ अभियान रणनीति का समर्थन किया। यह CMC मील का पत्थर TSHA-102 के लिए Rett syndrome में नियोजित BLA प्रस्तुति समयरेखा के साथ विनिर्माण गतिविधियों को संरेखित करता है।

Taysha: पिवोटल REVEAL और ASPIRE की डोज़िंग Q2 2026 तक पूरी होगी

8-K में कहा गया है कि REVEAL pivotal trial में कई मरीजों को पहले ही डोज दिया जा चुका है और ASPIRE trial शुरू करने के लिए FDA की मंजूरी मिल चुकी है; दोनों ट्रायल Q2 2026 में डोजिंग पूरी करने के लिए ट्रैक पर हैं। PPQ/comparability CMC रणनीति पर लिखित FDA संरेखण भी हासिल किया गया है जो नियोजित BLA पैकेज का समर्थन करेगा। कोई नया नियामक निर्णय या PDUFA तारीख घोषित नहीं की गई है।

TSHA-102 को FDA द्वारा ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया गया

FDA ने रेट सिंड्रोम के लिए TSHA-102 को पार्ट A REVEAL फेज 1/2 डेटा के आधार पर ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया। यह पदनाम TSHA-102 की चिकित्सीय क्षमता की FDA की मान्यता को दर्शाता है और त्वरित विकास और समीक्षा के लिए एक मार्ग प्रदान करता है।

Taysha को Rett syndrome में TSHA-102 के लिए FDA Breakthrough Therapy Designation प्राप्त हुआ

FDA ने Part A REVEAL डेटा में विकासात्मक माइलस्टोन गेन/रीगेन के लिए 100% रिस्पॉन्स रेट दिखाने के आधार पर TSHA-102 को Breakthrough Therapy Designation प्रदान किया। कंपनी ने FDA के साथ पिवोटल ट्रायल प्रोटोकॉल और SAP पर अंतिम रूप से संरेखण किया, जिसमें 6-महीने का अंतरिम विश्लेषण शामिल है जो पहले BLA सबमिशन का समर्थन कर सकता है। सिंगल-आर्म पिवोटल ट्रायल में नामांकन Q4 2025 में शुरू होने वाला है।