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uniQure हंटिंगटन रोग में ifezuntirgene inilparvovec के लिए BLA प्रस्तुत करता है

uniQure ने हंटिंगटन रोग के लिए ifezuntirgene inilparvovec के त्वरित अनुमोदन की मांग करते हुए FDA को BLA प्रस्तुत किया है। कंपनी ने UK MHRA के साथ MAA भी दाखिल किया है। दोनों फाइलिंग तीन वर्षीय चरण I/II डेटा पर आधारित हैं जो बाहरी नियंत्रण की तुलना में रोग की प्रगति को धीमा दिखाते हैं।

uniQure: AMT-130 की BLA फाइलिंग 2026 की तीसरी तिमाही के लिए सही समय पर; 4-वर्षीय डेटा सितंबर में

टाइप B FDA मीटिंग के बाद, uniQure ने पुष्टि की कि हंटिंगटन रोग में AMT-130 के लिए त्वरित-अनुमोदन BLA मौजूदा डेटा के आधार पर प्रस्तुत किया जा सकता है। कंपनी Q3 2026 में BLA दाखिल करने के शेड्यूल पर बनी हुई है और सितंबर 2026 में चार वर्षीय फेज I/II फॉलो-अप डेटा प्रस्तुत करेगी।

uniQure हंटिंगटन रोग में AMT-130 के लिए BLA प्रस्तुति की योजना बना रहा है

FDA ने पुष्टि की कि 3-वर्षीय चरण I/II डेटा त्वरित अनुमोदन के लिए BLA के प्राथमिक आधार के रूप में काम कर सकता है। कंपनी Q3 2026 में BLA प्रस्तुत करने का इरादा रखती है और दाखिल करने से पहले FDA के साथ पुष्टिकरण अध्ययन डिज़ाइन पर सहमत होना चाहिए।

uniQure हंटिंगटन रोग में AMT-130 के लिए Q3 2026 BLA प्रस्तुति की योजना बनाता है

FDA ने पुष्टि की कि 3-वर्षीय चरण I/II डेटा त्वरित अनुमोदन के लिए प्राथमिक आधार के रूप में काम कर सकता है। कंपनी प्रस्तुति से पहले पुष्टिकरण अध्ययन डिज़ाइन पर सहमति बनाएगी और 2026 की तीसरी तिमाही में BLA दाखिल करने का इरादा रखती है।

uniQure: AMT-130 के लिए FDA टाइप B मीटिंग Q2 2026 में निर्धारित

uniQure को FDA के साथ टाइप B मीटिंग दी गई है, जिसमें चार वर्षीय AMT-130 डेटा के लिए संभावित नए क्लिनिकल ट्रायल डिज़ाइन और सांख्यिकीय विश्लेषण योजना पर चर्चा की जाएगी। यह मीटिंग टाइप A मीटिंग के बाद हुई है, जिसमें FDA ने संकेत दिया कि बाहरी नियंत्रण की तुलना में मौजूदा फेज I/II डेटा मार्केटिंग आवेदन के लिए अपर्याप्त है।

uniQure: FDA ने AMT-130 के लिए चरण I/II बाहरी-नियंत्रण डेटा को अस्वीकार किया

FDA ने कहा कि चरण I/II डेटा बाहरी नियंत्रण की तुलना में विपणन आवेदन का समर्थन करने के लिए अपर्याप्त है और दृढ़ता से एक संभावित, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, शम-नियंत्रित चरण III अध्ययन की सिफारिश की। uniQure Q2 2026 में चरण III डिज़ाइन विकल्पों पर चर्चा करने के लिए टाइप B बैठक का अनुरोध करने की योजना बना रहा है, जिससे नियामक समयरेखा काफी बढ़ जाएगी।

uniQure ने Huntington's disease में AMT-130 के 36-महीने के Phase I/II डेटा की रिपोर्ट दी

The 36-month topline readout shows high-dose AMT-130 met the pre-specified primary endpoint (cUHDRS) and key secondary endpoint (TFC) versus propensity-matched external controls, with statistically significant slowing of disease progression and CSF NfL levels below baseline. The data support continued engagement with FDA on a potential accelerated-approval pathway and position AMT-130 as the first disease-modifying therapy candidate for HD.

uniQure FDA के साथ AMT-130 BLA के लिए टाइप A मीटिंग शेड्यूल करता है

uniQure ने AMT-130 के लिए BLA डेटा पैकेज पर चर्चा करने हेतु FDA के साथ टाइप A मीटिंग शेड्यूल की है, जो हंटिंगटन रोग के लिए इसकी जांचाधीन जीन थेरेपी है। मीटिंग का उद्देश्य त्वरित अनुमोदन मार्ग को संबोधित करना है। कंपनी आधिकारिक मीटिंग मिनट्स प्राप्त करने के बाद नियामक अपडेट प्रदान करेगी।

uniQure: FDA का कहना है कि चरण I/II डेटा AMT-130 BLA का समर्थन करने की संभावना नहीं रखता

FDA बैठक के मिनट्स पुष्टि करते हैं कि चरण I/II डेटा वर्तमान में BLA सबमिशन के लिए प्राथमिक साक्ष्य के रूप में काम करने की संभावना नहीं रखता। uniQure Q1 2026 में AMT-130 हंटिंगटन रोग कार्यक्रम के लिए अगले कदमों पर चर्चा करने हेतु फॉलो-अप FDA बैठक का अनुरोध करेगा।

यूनीक्योर: FDA अब यह नहीं मानता कि फेज़ I/II डेटा AMT-130 की BLA के लिए पर्याप्त है

FDA reversed prior guidance and now states that Phase I/II data versus external control may not be adequate as primary evidence for a BLA submission. The timing of the planned BLA filing for AMT-130 is now unclear. uniQure will seek final meeting minutes and urgent follow-up discussions with the FDA to identify a path forward.