प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकट्रायल रजिस्ट्री में बदलाव
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: डैनॉन रोग में आरपी-ए501 के लिए पिवोटल फेज 2 परीक्षण पर एफडीए का समर्थन
एफडीए ने 3.8 × 10¹³ GC/kg की पुनः कैलिब्रेटेड खुराक पर 12 पुरुष रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की, जिसमें पहले तीन रोगियों का इलाज पहले ही हो चुका है और वे इस कुल में शामिल हैं। एजेंसी ने मायोकार्डियल एलएएमपी2 प्रोटीन अभिव्यक्ति और बाएं वेंट्रिकुलर मास इंडेक्स में 10% कमी के 12-महीने के सह-प्राथमिक एंडपॉइंट्स को भी मंजूरी दी, जो संभावित त्वरित अनुमोदन मार्ग का समर्थन करने के लिए हैं। संशोधित प्रोटोकॉल के तहत नामांकन और खुराक जारी रह सकती है, और खुराक पूरा होने की उम्मीद मध्य-2027 तक है।
मुख्य तथ्य
स्रोत का अंश
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने डैनॉन रोग में आरपी-ए501 के पूर्ण पिवोटल फेज 2 परीक्षण के मार्ग पर एफडीए के साथ समन्वय की घोषणा की एफडीए ने संशोधित प्रोटोकॉल के तहत इलाज किए गए पहले तीन रोगियों सहित 12 रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की एफडीए द्वारा प्रारंभिक सुरक्षा डेटा की समीक्षा संशोधित प्रोटोकॉल के तहत नामांकन और खुराक जारी रखने का समर्थन करती है एफडीए ने संभावित त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए स्थापित 12-महीने के सह-प्राथमिक एंडपॉइंट्स की पुष्टि की डैनॉन रोग कार्यक्रम पर व्यापक वेबिनार 6 अक्टूबर, 2026 को शाम 4:30 बजे ईटी पर क्रैनबरी, एन.जे. – 15 सितंबर, 2026 – रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. (NASDAQ: RCKT), एक पूर्ण एकीकृत, वाणिज्यिक-चरण जैव प्रौद्योगिकी कंपनी जो दुर्लभ और जीवन-धमकाने वाली बीमारियों के लिए आनु