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रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: डैनॉन रोग में आरपी-ए501 के लिए पिवोटल फेज 2 परीक्षण पर एफडीए का समर्थन

एफडीए ने 3.8 × 10¹³ GC/kg की पुनः कैलिब्रेटेड खुराक पर 12 पुरुष रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की, जिसमें पहले तीन रोगियों का इलाज पहले ही हो चुका है और वे इस कुल में शामिल हैं। एजेंसी ने मायोकार्डियल एलएएमपी2 प्रोटीन अभिव्यक्ति और बाएं वेंट्रिकुलर मास इंडेक्स में 10% कमी के 12-महीने के सह-प्राथमिक एंडपॉइंट्स को भी मंजूरी दी, जो संभावित त्वरित अनुमोदन मार्ग का समर्थन करने के लिए हैं। संशोधित प्रोटोकॉल के तहत नामांकन और खुराक जारी रह सकती है, और खुराक पूरा होने की उम्मीद मध्य-2027 तक है।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: एफडीए ने डैनन रोग में आरपी-ए501 के लिए 12-रोगी पिवोटल फेज 2 पर सहमति व्यक्त की

एफडीए ने 12 रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की, जिसमें संशोधित प्रोटोकॉल के तहत इलाज किए गए पहले तीन शामिल हैं, और त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए इच्छित 12-महीने के सह-प्राथमिक समापन बिंदुओं का समर्थन किया। एजेंसी ने वाणिज्यिक-ग्रेड उत्पाद का उपयोग करके पुनः अंशांकित 3.8 × 10¹³ जीसी/किग्रा खुराक पर निरंतर नामांकन और खुराक देने की भी मंजूरी दी। रॉकेट के पास अब मध्य-2027 तक पिवोटल अध्ययन पूरा करने का एक परिभाषित मार्ग है।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने KRESLADI PRV को $180 मिलियन में बेचा

रॉकेट ने FDA की KRESLADI की त्वरित स्वीकृति के बाद प्राप्त रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर को मुद्रीकृत किया। $180 मिलियन की गैर-डाइल्यूटिव आय कंपनी की नकदी रनवे को Q2 2028 तक बढ़ाती है और इसके कार्डियोवैस्कुलर जीन थेरेपी पाइपलाइन को फंड करेगी।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. · FDA ने क्रेस्लाडी (मार्नेटेग्राजीन ऑटोटेमसेल) को लाइसेंस दिया

FDA की पर्पल बुक में BLA 125806 (क्रेस्लाडी, मार्नेटेग्राजीन ऑटोटेमसेल; रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स इंक, CBER) को 2026-03-26 को लाइसेंस प्राप्त के रूप में सूचीबद्ध किया गया है।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: KRESLADI PDUFA 28 मार्च, 2026 निर्धारित

FDA ने गंभीर LAD-I में KRESLADI (marnetegragene autotemcel) के BLA के पुनः प्रस्तुतिकरण को स्वीकार किया और 28 मार्च, 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की। कंपनी को अनुमोदन पर रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर के लिए पात्र है। यह लेंटिवायरल हेमेटोलॉजी कार्यक्रम के लिए निकट अवधि के नियामक मील का पत्थर स्थापित करता है।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: KRESLADI™ PDUFA तिथि 28 मार्च 2026 निर्धारित

FDA ने KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) के BLA के पुनः सबमिशन को स्वीकार कर लिया है और PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 28 मार्च 2026 निर्धारित की है। रॉकेट को अनुमोदन पर रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर भी मिलने का पात्र है। कंपनी का कहना है कि यह एसेट इस तिथि के लिए ट्रैक पर है।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: FDA ने KRESLADI BLA पुनः सबमिशन स्वीकार किया; PDUFA 28 मार्च 2026

FDA ने गंभीर LAD-I में KRESLADI (marnetegragene autotemcel) के लिए पुनः सबमिट किए गए BLA को स्वीकार कर लिया है। एजेंसी ने PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 28 मार्च 2026 निर्धारित की है। अनुमोदन पर रॉकेट को रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर के लिए पात्रता प्राप्त होगी।

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने फैनकोनी एनीमिया में RP-L102 के लिए BLA वापस लिया

रॉकेट ने 3 अक्टूबर 2025 को mozafancogene autotemcel (RP-L102) के लिए अपनी अमेरिकी BLA स्वेच्छा से वापस ले ली। यह वापसी जुलाई 2025 के नए आंतरिक निवेश बंद करने के निर्णय और यूरोपीय MAA की पूर्व वापसी के बाद हुई। यह कार्रवाई रणनीतिक है और सुरक्षा या प्रभावकारिता संबंधी चिंताओं को नहीं दर्शाती; कंपनी बाहरी साझेदारी के माध्यम से नियामकों से पुनः जुड़ने का विकल्प रखती है।