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RCKT Rocket Pharmaceuticals
रॉकेट फार्मास्युटिकल्स इंक एक लेट-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है। यह दुर्लभ और विनाशकारी बाल रोगों के लिए जीन थेरेपी के विकास पर केंद्रित है। कंपनी के पाइपलाइन उत्पादों में डानाओन रोग के लिए RP-A501, फानकोनी एनीमिया के लिए RP-L102, ल्यूकोसाइट एडहेसन के लिए RP-L201, पाइरूवेट काइनेज की कमी के लिए RP-L301, और इन्फेंटाइ…
दर्ज संपत्तियाँ: marnetegragene autotemcel, mozafancogene autotemcel, RP-A501
कैटलिस्ट कैलेंडर
RCKT के तारीख़ वाले कैटलिस्ट, हाल में तय हुए सहित।
हाल की प्रत्यक्ष घटनाएँ
RCKT के सभी प्रत्यक्ष इवेंट, नवीनतम पहले।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट ने हर्क्यूलिस कैपिटल के साथ 150 मिलियन डॉलर तक की क्रेडिट सुविधा में प्रवेश किया, जिसमें क्लोजिंग पर 35 मिलियन डॉलर प्राप्त हुए। यह फाइनेंसिंग डैनन रोग के लिए आरपी-ए501 के पिवोटल फेज 2 अध्ययन के निष्पादन और इसके हृदय संबंधी जीन थेरेपी पाइपलाइन की उन्नति का समर्थन करती है। अतिरिक्त ट्रैंच क्लिनिकल माइलस्टोन्स और समिति की मंजूरी से जुड़े हैं।
RCKTRocket PharmaceuticalsRP-A501 · NCT06092034 रजिस्ट्री अपडेट
primary_completion: 2028-04 → 2028-06; completion: 2032-04 → 2032-06; enrollment: 14 → 18; primary_outcomes: ['Evaluation of efficacy via primary endpoint comprised of LAMP2 myocardial tissue expression and left ventricular mass index'] → ['मुख्य परिणाम का मूल्यांकन: LAMP2 मायोकार्डियल ऊतक अभिव्यक्ति और बाएं निलय द्रव्यमान सूचकांक (LVMI) से युक्त प्राथमिक अंतिम बिंदु के माध्यम से मूल्यांकित सुधार']
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: डैनॉन रोग में आरपी-ए501 के लिए पिवोटल फेज 2 परीक्षण पर एफडीए का समर्थन
एफडीए ने 3.8 × 10¹³ GC/kg की पुनः कैलिब्रेटेड खुराक पर 12 पुरुष रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की, जिसमें पहले तीन रोगियों का इलाज पहले ही हो चुका है और वे इस कुल में शामिल हैं। एजेंसी ने मायोकार्डियल एलएएमपी2 प्रोटीन अभिव्यक्ति और बाएं वेंट्रिकुलर मास इंडेक्स में 10% कमी के 12-महीने के सह-प्राथमिक एंडपॉइंट्स को भी मंजूरी दी, जो संभावित त्वरित अनुमोदन मार्ग का समर्थन करने के लिए हैं। संशोधित प्रोटोकॉल के तहत नामांकन और खुराक जारी रह सकती है, और खुराक पूरा होने की उम्मीद मध्य-2027 तक है।
RCKTRocket Pharmaceuticalsएफडीए ने 12 रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की, जिसमें संशोधित प्रोटोकॉल के तहत इलाज किए गए पहले तीन शामिल हैं, और त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए इच्छित 12-महीने के सह-प्राथमिक समापन बिंदुओं का समर्थन किया। एजेंसी ने वाणिज्यिक-ग्रेड उत्पाद का उपयोग करके पुनः अंशांकित 3.8 × 10¹³ जीसी/किग्रा खुराक पर निरंतर नामांकन और खुराक देने की भी मंजूरी दी। रॉकेट के पास अब मध्य-2027 तक पिवोटल अध्ययन पूरा करने का एक परिभाषित मार्ग है।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने KRESLADI PRV को $180 मिलियन में बेचा
रॉकेट ने FDA की KRESLADI की त्वरित स्वीकृति के बाद प्राप्त रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर को मुद्रीकृत किया। $180 मिलियन की गैर-डाइल्यूटिव आय कंपनी की नकदी रनवे को Q2 2028 तक बढ़ाती है और इसके कार्डियोवैस्कुलर जीन थेरेपी पाइपलाइन को फंड करेगी।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. · FDA ने क्रेस्लाडी (मार्नेटेग्राजीन ऑटोटेमसेल) को लाइसेंस दिया
FDA की पर्पल बुक में BLA 125806 (क्रेस्लाडी, मार्नेटेग्राजीन ऑटोटेमसेल; रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स इंक, CBER) को 2026-03-26 को लाइसेंस प्राप्त के रूप में सूचीबद्ध किया गया है।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: KRESLADI PDUFA 28 मार्च, 2026 निर्धारित
FDA ने गंभीर LAD-I में KRESLADI (marnetegragene autotemcel) के BLA के पुनः प्रस्तुतिकरण को स्वीकार किया और 28 मार्च, 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की। कंपनी को अनुमोदन पर रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर के लिए पात्र है। यह लेंटिवायरल हेमेटोलॉजी कार्यक्रम के लिए निकट अवधि के नियामक मील का पत्थर स्थापित करता है।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: KRESLADI™ PDUFA तिथि 28 मार्च 2026 निर्धारित
FDA ने KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) के BLA के पुनः सबमिशन को स्वीकार कर लिया है और PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 28 मार्च 2026 निर्धारित की है। रॉकेट को अनुमोदन पर रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर भी मिलने का पात्र है। कंपनी का कहना है कि यह एसेट इस तिथि के लिए ट्रैक पर है।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: FDA ने KRESLADI BLA पुनः सबमिशन स्वीकार किया; PDUFA 28 मार्च 2026
FDA ने गंभीर LAD-I में KRESLADI (marnetegragene autotemcel) के लिए पुनः सबमिट किए गए BLA को स्वीकार कर लिया है। एजेंसी ने PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 28 मार्च 2026 निर्धारित की है। अनुमोदन पर रॉकेट को रेयर पीडियाट्रिक डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर के लिए पात्रता प्राप्त होगी।
RCKTRocket Pharmaceuticalsरॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने फैनकोनी एनीमिया में RP-L102 के लिए BLA वापस लिया
रॉकेट ने 3 अक्टूबर 2025 को mozafancogene autotemcel (RP-L102) के लिए अपनी अमेरिकी BLA स्वेच्छा से वापस ले ली। यह वापसी जुलाई 2025 के नए आंतरिक निवेश बंद करने के निर्णय और यूरोपीय MAA की पूर्व वापसी के बाद हुई। यह कार्रवाई रणनीतिक है और सुरक्षा या प्रभावकारिता संबंधी चिंताओं को नहीं दर्शाती; कंपनी बाहरी साझेदारी के माध्यम से नियामकों से पुनः जुड़ने का विकल्प रखती है।
बाज़ार पूंजीकरण में समान कंपनियाँ
इसी सेक्टर की कंपनियाँ जिनका बाज़ार पूंजीकरण RCKT के सबसे करीब है।
IPSCCentury Therapeuticsबाज़ार पूंजीकरण $26.6 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ
QTTBQ32 Bioबाज़ार पूंजीकरण $26.5 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ
LYELLyell Immunopharmaबाज़ार पूंजीकरण $27.1 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ · 1 आगामी उत्प्रेरक
PROKProKidneyबाज़ार पूंजीकरण $27.1 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ · 1 आगामी उत्प्रेरक
LXEOLexeo Therapeuticsबाज़ार पूंजीकरण $25.8 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ · 2 आगामी उत्प्रेरक
LRMRLarimarबाज़ार पूंजीकरण $25.7 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ · 2 आगामी उत्प्रेरक
CABACabaletta Bioबाज़ार पूंजीकरण $25.6 क॰ · 1 ट्रैक की गई दवाएँ · 6 आगामी उत्प्रेरक
ANIKAnika Therapeuticsबाज़ार पूंजीकरण $28.0 क॰