प्राथमिक स्रोत रिकॉर्ड
निर्णायकट्रायल रजिस्ट्री में बदलाव
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स: एफडीए ने डैनन रोग में आरपी-ए501 के लिए 12-रोगी पिवोटल फेज 2 पर सहमति व्यक्त की
एफडीए ने 12 रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की, जिसमें संशोधित प्रोटोकॉल के तहत इलाज किए गए पहले तीन शामिल हैं, और त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए इच्छित 12-महीने के सह-प्राथमिक समापन बिंदुओं का समर्थन किया। एजेंसी ने वाणिज्यिक-ग्रेड उत्पाद का उपयोग करके पुनः अंशांकित 3.8 × 10¹³ जीसी/किग्रा खुराक पर निरंतर नामांकन और खुराक देने की भी मंजूरी दी। रॉकेट के पास अब मध्य-2027 तक पिवोटल अध्ययन पूरा करने का एक परिभाषित मार्ग है।
मुख्य तथ्य
- फाइल किया गया
- 15 सित॰ 2026, 11:00 am
- घटना
- ट्रायल रजिस्ट्री में बदलाव
- दिशा
- सकारात्मक
- संपत्ति
- RP-A501
- विश्वसनीयता
- स्रोत सहित
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
स्रोत का अंश
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने डैनन रोग में आरपी-ए501 के पिवोटल फेज 2 परीक्षण को पूरा करने के मार्ग पर एफडीए संरेखण की घोषणा की रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने डैनन रोग में आरपी-ए501 के पिवोटल फेज 2 परीक्षण को पूरा करने के मार्ग पर एफडीए संरेखण की घोषणा की रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स ने डैनन रोग में आरपी-ए501 के पिवोटल फेज 2 परीक्षण को पूरा करने के मार्ग पर एफडीए संरेखण की घोषणा की एफडीए ने संशोधित प्रोटोकॉल के तहत इलाज किए गए पहले तीन सहित 12 रोगियों की पिवोटल प्रभावकारिता आबादी की पुष्टि की एफडीए की प्रारंभिक सुरक्षा डेटा की समीक्षा संशोधित प्रोटोकॉल के तहत निरंतर नामांकन और खुराक देने का समर्थन करती है एफडीए ने संभावित त्वरित अनुमोदन का समर्थन करने के लिए इच्छित स्थापित 12-महीने के सह-प्राथमिक समापन बिंदुओं की पुष्टि की 6 अक्टूबर, 2026 को शाम 4:30 बजे ईटी पर व्यापक डैनन रोग कार्यक्रम वेबिनार की य