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न्यूरोजीन ने रेट सिंड्रोम में NGN-401 के लिए सकारात्मक चरण 1/2 डेटा की रिपोर्ट की

8-K में खुलासा किया गया है कि न्यूरोजीन ने रेट सिंड्रोम वाली महिलाओं में NGN-401 जीन थेरेपी के अपने चरण 1/2 परीक्षण से अद्यतन सकारात्मक नैदानिक डेटा जारी किया। कंपनी ने उसी दिन एक सम्मेलन कॉल भी आयोजित की और एक कॉर्पोरेट प्रस्तुति उपलब्ध कराई। फाइलिंग में कोई भविष्य की नियामक मील का पत्थर तारीख नहीं बताई गई है।

Neurogene जून 2026 कॉर्पोरेट प्रेजेंटेशन: NGN-401 माइलस्टोन

प्रेजेंटेशन में कहा गया है कि सभी 10 प्रतिभागियों के लिए 12+ महीने के फेज 1/2 डेटा मध्य-2026 में प्रस्तुत किए जाएंगे और कि एम्बोल्डन रजिस्ट्रेशनल ट्रायल ने 25 प्रतिभागियों की डोजिंग पूरी कर ली है। इसमें यह भी नोट किया गया है कि PPQ कैंपेन मध्य-2026 में शुरू होने की योजना है और एम्बोल्डन से टॉपलाइन डेटा 2H 2027 में आने की उम्मीद है।

न्यूरोजीन: एम्बोल्डन रजिस्ट्रेशनल ट्रायल 100% नामांकित; डोजिंग पूर्णता 2Q 2026

कॉर्पोरेट प्रेजेंटेशन में कहा गया है कि NGN-401 के रेट सिंड्रोम के लिए एम्बोल्डन रजिस्ट्रेशनल ट्रायल में 100% प्रतिभागियों का नामांकन हो चुका है और 50% से अधिक को डोज दिया जा चुका है। कंपनी अब सिंगल रजिस्ट्रेशनल ट्रायल में डोजिंग पूर्णता 2Q 2026 में होने का मार्गदर्शन कर रही है और सभी 10 प्रतिभागियों के लिए 12+ महीने के फेज 1/2 डेटा की प्रस्तुति मध्य-2026 में होगी।

न्यूरोजीन एनजीएन-401 को एफडीए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुआ

एनजीएन-401, न्यूरोजीन की रेट सिंड्रोम के लिए जांचाधीन जीन थेरेपी को एफडीए द्वारा ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया गया है। यह पदनाम कार्यक्रम को त्वरित नियामक समीक्षा और बढ़ी हुई एफडीए बातचीत प्रदान करता है। यह पदनाम 8-के से जुड़े 26 फरवरी, 2026 के प्रेस विज्ञप्ति में घोषित किया गया था।