Mirum Melaporkan Hasil Positif PROGRESS Kohort 2 Topline untuk zilurgisertib pada FOP Anak

PROGRESS Kohort 2 memenuhi titik akhir efikasinya pada Minggu 24, menunjukkan zilurgisertib mengurangi volume lesi HO total sebesar 8,09 cm³ (vs +9,14 cm³ plasebo), mencegah lesi HO baru pada semua pasien yang diobati, dan meningkatkan skor mobilitas sendi CAJIS. Keamanan konsisten dengan Kohort 1 tanpa sinyal baru. Data ini akan mendukung pengajuan sNDA pada paruh pertama 2027 untuk memperluas persetujuan yang ada (usia ≥12) ke anak usia 6 hingga <12 tahun.

Fakta utama

Diajukan: 26 Okt 2026, 20.47
Peristiwa: Hasil topline
Arah: Positif
Perusahaan: MIRMMirum
Aset: zilurgisertib
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Perubahan CAJIS: -0,80 vs -0,09 poin
lesi HO baru: 0% vs 7,7%
Perubahan volume lesi HO: -8,09 vs +9,14 cm³ (p=0,003)

Kutipan sumber

Mirum Pharmaceuticals Mengumumkan Hasil Positif dari Kohort 2 Studi Pivotal PROGRESS ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) pada Pasien Anak Usia 6 hingga <12 Tahun dengan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Mirum Pharmaceuticals Mengumumkan Hasil Positif dari Kohort 2 Studi Pivotal PROGRESS ATEBRIOZ(TM) (zilurgisertib) pada Pasien Anak Usia 6 hingga Mirum Pharmaceuticals Mengumumkan Hasil Positif dari Kohort 2 Studi Pivotal PROGRESS ATEBRIOZ™ (zilurgisertib) pada Pasien Anak Usia 6 hingga - Zilurgisertib mengurangi volume lesi HO total dan meningkatkan mobilitas sendi yang dinilai oleh dokter; tidak ada pasien yang diobati dengan zilurgisertib yang mengembangkan lesi HO baru - Mirum berencana untuk mengajukan sNDA pada paruh pertama 2027 untuk memperluas indikasi ATEBRIOZ ke pasien anak usi

SEC 8-K