SimianX AI LogoSimianX AI

Catatan sumber primer

MaterialPermohonan diterima

Ultragenyx: FDA menerima BLA UX111, tetapkan tanggal PDUFA 19 Sept 2026

FDA menerima BLA yang diajukan ulang untuk UX111 (rebisufligene etisparvovec) untuk persetujuan dipercepat pada MPS IIIA dan menetapkan tanggal tindakan PDUFA pada 19 September 2026. Pengajuan ulang tersebut mencakup data tindak lanjut hingga delapan tahun yang menunjukkan perbaikan klinis yang bertahan lama dibandingkan riwayat alami.

Fakta utama

Diajukan
5 Mei 2026, 20.06
Peristiwa
Permohonan diterima
Arah
Positif
Perusahaan
RAREUltragenyx
Aset
UX111
Sumber
SEC 8-K
Keyakinan
Bersumber
Kalender
Keputusan FDA (PDUFA) · 19 Sep 2026

Kutipan sumber

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Kontak Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investor Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Melaporkan Hasil Keuangan Kuartal Pertama 2026 dan Pembaruan Perusahaan Pendapatan total kuartal pertama sebesar $136 juta, Pendapatan Crysvita® sebesar $93 juta dan pendapatan Dojolvi® sebesar $18 juta Menegaskan kembali panduan keuangan 2026, termasuk total pendapatan $730 juta hingga $760 juta dan gabungan biaya R&D dan SG&A tetap datar hingga sedikit turun dibandingkan 2025; tetap berada di jalur menuju profitabilitas pada 2027 GTX-102 untuk sindrom Angelman: Data jangka panjang baru dari studi klinis Fase 1/2 mendukung efek yang bertahan lama dan membaik di berbagai domain; Data Fase 3 diharapkan

SEC 8-K

Selengkapnya tentang aset ini