RARE Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. · FDA melisensikan GENGLYCOS (pariglasgene brecaparvovec-opnr)

Buku Ungu FDA mencantumkan BLA 125858 (GENGLYCOS, pariglasgene brecaparvovec-opnr; Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., CBER) sebagai yang dilisensikan pada 2026-08-19.

Ultragenyx menyelesaikan litigasi paten DOJOLVI dengan Esjay

Ultragenyx dan Baylor Research Institute menyelesaikan litigasi paten ANDA dengan Esjay, memberikan Esjay lisensi bebas royalti untuk memasarkan triheptanoin generik (DOJOLVI) mulai 1 Januari 2033 (atau 1 Juli 2033 jika eksklusivitas pediatrik diberikan). Litigasi serupa terhadap filer ANDA lainnya masih tertunda.

Ultragenyx: DTX401 PDUFA ditetapkan pada 23 Agustus 2026

FDA menerima BLA DTX401 untuk GSDIa dan menetapkan tanggal tindakan PDUFA pada 23 Agustus 2026. Tanggal PDUFA kedua pada 19 September 2026 juga ditetapkan untuk BLA UX111 pada MPS IIIA. Kedua tanggal tindakan yang akan datang ini merupakan tonggak regulasi berikutnya untuk pipeline terapi gen perusahaan.

Ultragenyx: FDA menerima BLA UX111, tetapkan tanggal PDUFA 19 Sept 2026

FDA menerima BLA yang diajukan ulang untuk UX111 (rebisufligene etisparvovec) untuk persetujuan dipercepat pada MPS IIIA dan menetapkan tanggal tindakan PDUFA pada 19 September 2026. Pengajuan ulang tersebut mencakup data tindak lanjut hingga delapan tahun yang menunjukkan perbaikan klinis yang bertahan lama dibandingkan riwayat alami.

Ultragenyx menerima IRL atas resubmisi BLA UX111

Perusahaan menerima Incomplete Response Letter atas BLA yang diajukan ulang pada Januari 2026 untuk UX111, yang meminta dokumentasi CMC tambahan. Perusahaan berencana menyediakan informasi yang diminta dalam pengajuan ulang berikutnya.

Ultragenyx mengajukan kembali BLA UX111; PDUFA diperkirakan Q3 2026

Ultragenyx telah mengajukan kembali BLA untuk UX111 yang mencari persetujuan dipercepat. FDA diperkirakan akan menyelesaikan tinjauannya dalam enam bulan, menetapkan tanggal PDUFA pada Q3 2026. Data klinis jangka panjang yang mendukung pengajuan kembali juga diungkapkan.

Ultragenyx: Tanggal PDUFA DTX401 ditetapkan untuk Q3 2026

Pengajuan rolling BLA untuk DTX401 telah diselesaikan pada Desember 2025. FDA kini telah menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada kuartal ketiga 2026, menetapkan garis waktu regulasi yang jelas untuk potensi persetujuan terapi gen AAV ini untuk GSDIa.

Ultragenyx menyelesaikan pengajuan BLA bertahap untuk DTX401 pada GSDIa

Ultragenyx menyelesaikan pengajuan BLA bertahap untuk DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ke FDA untuk GSDIa. Pengajuan kini mencakup modul CMC akhir setelah modul non-klinis dan klinis diajukan pada Agustus 2025. Aplikasi ini didukung oleh data Fase 3 GlucoGene yang menunjukkan penurunan asupan pati jagung, pemeliharaan euglikemia, dan peningkatan kualitas hidup pada 52 pasien yang diobati.

Ultragenyx: Analisis akhir Fase 3 Orbit/Cosmic untuk UX143 diperkirakan akhir 2025

Dokumen tersebut menyatakan bahwa studi Phase 3 Orbit dan Cosmic setrusumab (UX143) pada osteogenesis imperfecta sedang berjalan menuju analisis akhir setelah pasien menjalani terapi minimal 18 bulan. Data dari studi ini diharapkan sekitar akhir 2025.