Ultragenyx menyelesaikan pengajuan BLA bertahap untuk DTX401 pada GSDIa

Ultragenyx menyelesaikan pengajuan BLA bertahap untuk DTX401 (pariglasgene brecaparvovec) ke FDA untuk GSDIa. Pengajuan kini mencakup modul CMC akhir setelah modul non-klinis dan klinis diajukan pada Agustus 2025. Aplikasi ini didukung oleh data Fase 3 GlucoGene yang menunjukkan penurunan asupan pati jagung, pemeliharaan euglikemia, dan peningkatan kualitas hidup pada 52 pasien yang diobati.

Fakta utama

Diajukan: 30 Des 2025, 21.11
Peristiwa: Permohonan diajukan
Arah: Positif
Perusahaan: RAREUltragenyx
Aset: pariglasgene brecaparvovec
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber

Kutipan sumber

8-K false 0001515673 0001515673 2025-12-30 2025-12-30 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): December 30, 2025 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 001-36276 27-2546083 (State or Other Jurisdiction of Incorporation) (Commission File Number) (IRS Employer Identification No.) 60 Leveroni Court Novato , California 94949 (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) Registrant’s Telephone Number, Including Area Code: 415 483-8800 (Former Name or Former Address, if Changed Since Last Report) Check the appropriate box below if the Form 8-K

SEC 8-K