Ultragenyx: Tanggal PDUFA DTX401 ditetapkan untuk Q3 2026

Pengajuan rolling BLA untuk DTX401 telah diselesaikan pada Desember 2025. FDA kini telah menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada kuartal ketiga 2026, menetapkan garis waktu regulasi yang jelas untuk potensi persetujuan terapi gen AAV ini untuk GSDIa.

Fakta utama

Diajukan: 12 Jan 2026, 12.45
Peristiwa: Tanggal PDUFA ditetapkan
Arah: Positif
Perusahaan: RAREUltragenyx
Aset: pariglasgene brecaparvovec
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 23 Agu 2026 · Hasil belum tercatat

Kutipan sumber

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Ultragenyx Menyediakan Pembaruan Keuangan dan Bisnis di Konferensi Kesehatan Tahunan J.P. Morgan Pendapatan total awal 2025 sebesar $672 juta hingga $674 juta, melebihi batas atas panduan Kas dan investasi awal sekitar $735 juta per 31 Desember 2025 Katalis yang diantisipasi untuk 2026 mencakup dua potensi persetujuan dan data Phase 3 penting dari studi Phase 3 Aspire GTX-102 untuk sindrom Angelman NOVATO, Calif. – 12 Januari 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), perusahaan biopharmaceutical yang berfokus pada pengembangan dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit genetik langka dan ultra-langka yang serius, hari ini melaporkan hasil pendapatan awal yang belum diaudit untuk 2025, kas dan investasi pada akhir tahun 2025, da

SEC 8-K