Ultragenyx: DTX401 PDUFA ditetapkan pada 23 Agustus 2026

FDA menerima BLA DTX401 untuk GSDIa dan menetapkan tanggal tindakan PDUFA pada 23 Agustus 2026. Tanggal PDUFA kedua pada 19 September 2026 juga ditetapkan untuk BLA UX111 pada MPS IIIA. Kedua tanggal tindakan yang akan datang ini merupakan tonggak regulasi berikutnya untuk pipeline terapi gen perusahaan.

Fakta utama

Diajukan: 4 Agu 2026, 20.09
Peristiwa: Tanggal PDUFA ditetapkan
Arah: Netral
Perusahaan: RAREUltragenyx
Aset: pariglasgene brecaparvovec
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 23 Agu 2026 · Hasil belum tercatat

Kutipan sumber

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Update Second quarter total revenue of $214 million, Crysvita® revenue of $156 million and Dojolvi® revenue of $27 million Reaffirm 2026 financial guidance, including total revenue of $730 million to $760 million and combined R&D and SG&A expenses to be flat to slightly down versus 2025; remain on path to profitability in 2027 Catalysts in second half of 2026 include two PDUFA dates and pivotal data readout from GTX-102 Phase 3 Aspire study for Angelman syndrome NOVATO, Calif. – August 4, 2026 – Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RAR

SEC 8-K