Profil aset

UX111 · Ultragenyx (RARE)

Indikasi: Sindrom Sanfilippo tipe A (MPS IIIA)
Dikenal juga sebagai: rebisufligene etisparvovec

Perusahaan

Ultragenyx Pharmaceutical Inc adalah perusahaan biofarmasi yang berbasis di Amerika Serikat. Perusahaan ini mengidentifikasi, mengakuisisi, mengembangkan, dan mengkomersialisasikan produk-produk baru untuk pengobatan penyakit serius, langka, dan ultra-langka, …

Mulai analisis langsung RARE Jalankan analisis AI 8 agen Ikhtisar saham

Di kalender

Sep 2026

19 Sep 2026

dalam 3 hari

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA menerima BLA UX111, tetapkan tanggal PDUFA 19 Sept 2026

Keputusan FDA (PDUFA)SEC 8-K

Agu 2027

~ Agu 2027

RAREUltragenyx

UX111: uji klinis Fase 3 NCT04360265 diperkirakan menyelesaikan pengumpulan data endpoint primer (hasil topline biasanya diumumkan setelahnya)

Selesai pengumpulan data titik akhir primerClinicalTrials.govHanya bulan

Mar 2029

~ Mar 2029

RAREUltragenyx

UX111: uji klinis Fase 2/Fase 3 NCT02716246 diperkirakan menyelesaikan pengumpulan data endpoint primer (hasil topline biasanya diumumkan setelahnya)

Selesai pengumpulan data titik akhir primerClinicalTrials.govHanya bulan

Linimasa

Terbaru dulu.

Material

5 Mei 2026

20.06

RAREUltragenyx

Ultragenyx: FDA menerima BLA UX111, tetapkan tanggal PDUFA 19 Sept 2026

Permohonan diterimaSEC 8-K Buka catatan

Material

12 Feb 2026

21.11

RAREUltragenyx

Ultragenyx menerima IRL atas resubmisi BLA UX111

Permohonan diterimaSEC 8-K Buka catatan

Material

3 Feb 2026

13.15

RAREUltragenyx

Ultragenyx mengajukan kembali BLA UX111; PDUFA diperkirakan Q3 2026

Permohonan diajukanSEC 8-K Buka catatan

Daftar periksa kesiapan

Hanya fakta publik. Kami tidak pernah menerbitkan probabilitas persetujuan.

Diperbarui 15 Sep 2026

Titik akhir primer tercapaiTidak diketahui

Kesintasan keseluruhan signifikan atau membaikTidak diketahui

Porsi pasien AS/BaratMendukung

3 dari 9 lokasi di Amerika Serikat

Komite penasihat dijadwalkanMendukung

Tidak ada komite penasihat yang diumumkan

Tanggal PDUFA diperpanjangMendukung

Tanggal target 2026-09-19 tidak berubah

Catatan inspeksi manufakturTidak diketahui

Tidak ada catatan inspeksi publik

Sinyal bahasa perusahaan (diskusi label)Tidak diketahui

Preseden kelas yang samaTidak diketahui

Perusahaan terkait

Setiap hubungan didukung oleh dokumen pengajuan yang menyatakannya.

RAREUltragenyxPemilik

SEC 8-K 5 Mei 2026
SEC 8-K 12 Feb 2026
SEC 8-K 3 Feb 2026

Verifikasi setiap tanggal terhadap sumber primer yang tertaut. Hanya untuk informasi. Bukan saran investasi. SimianX tidak berafiliasi dengan FDA maupun SEC.

Uji klinis terdaftar

ID registri	Fase	Status	Penyelesaian primer	Partisipan	Lokasi
NCT02716246	Fase 2/3	Merekrut	1 Mar 2029	36	2 dari 5 lokasi di Amerika Serikat
NCT04360265	Fase 3	Pendaftaran lewat undangan	1 Agu 2027	41	1 dari 4 lokasi di Amerika Serikat

Lainnya dari Ultragenyx

Obat dan kandidat lain dari perusahaan yang sama yang dipantau di sektor ini.

pariglasgene brecaparvovecpenyakit penyimpanan glikogen tipe Ia (GSDIa)setrusumabosteogenesis imperfecta (penyakit tulang rapuh)triheptanoin