STOK Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics memperbarui kemajuan Fase 3 EMPEROR dan keselarasan FDA untuk zorevunersen pada sindrom Dravet

Stoke melaporkan ~110 dari 162 pasien telah mencapai titik akhir primer Minggu 28 dalam studi Fase 3 EMPEROR zorevunersen, dengan pembacaan data sekarang diarahkan untuk K3 2027 dan pengajuan NDA AS yang direncanakan pada H2 2027. Pertemuan FDA selaras dengan penggunaan penilaian Vineland-3 multi-komponen untuk titik akhir kognisi dan perilaku sekunder utama. Data Fase 1 STK-002 pada ADOA diarahkan untuk H1 2027.

zorevunersen · Pembaruan registri NCT06872125

status: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING

Stoke Therapeutics Menyajikan Data STK-002 ADOA di AAO 2026

Stoke menyajikan data praklinis, riwayat alam (FALCON), dan data klinis awal mengenai STK-002 pada pertemuan AAO 2026. Uji coba Fase 1 OSPREY yang sedang berlangsung telah menyelesaikan pemberian dosis pada dua kohort pertama, dengan kohort ketiga diperkirakan selesai pada akhir 2026 dan data keamanan/efikasi awal dari kohort selanjutnya diarahkan untuk H1 2027.

Stoke Therapeutics Akan Menyajikan Data Fase 1 OSPREY STK-002 di AAO 2026

Stoke akan menyajikan data praklinis dan kemajuan dari studi Fase 1 OSPREY yang sedang berlangsung mengenai STK-002 (suatu ASO yang meningkatkan OPA1) untuk ADOA pada Pertemuan Tahunan AAO 2026 tanggal 11 Oktober. Pemberian dosis telah selesai pada dua kohort pertama, dengan kohort ketiga diharapkan selesai pada akhir tahun 2026; data keamanan dan khasiat awal dari kohort dosis terapeutik (3 dan 4) direncanakan untuk paruh pertama 2027. Ini merupakan pembaruan klinis tahap awal tanpa perubahan pada jalur regulasi.

Stoke Therapeutics Menyelaraskan dengan FDA mengenai Rencana NDA dan Analisis Vineland-3 untuk Zorevunersen pada Sindrom Dravet

Stoke menyelesaikan pertemuan sukses dengan FDA yang menyelaraskan rencana NDA di AS untuk zorevunersen, termasuk penggunaan analisis MMRM multikomponen dari empat subdomain Vineland-3 yang telah ditentukan sebelumnya (komunikasi ekspresif, komunikasi reseptif, hubungan interpersonal, keterampilan pribadi) sebagai endpoint sekunder utama untuk kognisi dan perilaku dalam studi Phase 3 EMPEROR. Perusahaan kini mengantisipasi pembacaan Phase 3 EMPEROR pada Q3 2027 diikuti oleh pengajuan NDA pada H2 2027. Hal ini memperbarui pendekatan analisis statistik untuk endpoint fungsi adaptif berdasarkan masukan dari FDA, klinisi, dan pengasuh.

Stoke Therapeutics Mengangkat Bo Cumbo ke Dewan, Sebut Potensi Persetujuan FDA Zorevunersen di Awal 2028

Stoke mengangkat Bo Cumbo ke Dewan Direkturnya untuk menambahkan keahlian komersial bagi zorevunersen. Perusahaan tersebut memandu potensi persetujuan FDA dan komersialisasi zorevunersen di awal 2028. Zorevunersen sedang dalam Fase 3 untuk sindrom Dravet dengan penunjukan Terapi Terobosan, obat yatim piatu, dan penyakit anak langka yang sudah ada.

Stoke Therapeutics: pertemuan pra-NDA FDA dijadwalkan untuk H2 2026

Perusahaan mengumumkan pertemuan pra-NDA dengan FDA yang dijadwalkan untuk H2 2026 untuk menyelaraskan paket data dan rencana analisis statistik sebelum pengajuan NDA AS bergulir yang direncanakan untuk zorevunersen pada sindrom Dravet. Pertemuan ini adalah interaksi regulasi formal berikutnya sebelum NDA bergulir dimulai pada Q1 2027.

Stoke menyelesaikan pendaftaran Fase 3 EMPEROR untuk zorevunersen pada sindrom Dravet

Stoke mengumumkan penyelesaian pendaftaran 162 pasien dalam studi Fase 3 EMPEROR untuk zorevunersen. Perusahaan berencana memulai pengajuan NDA AS secara bertahap pada Q1 2027 dengan pembacaan data Fase 3 yang diharapkan pada Q3 2027 untuk menyelesaikan pengajuan pada H2 2027.

Stoke: Penyelesaian pendaftaran Fase 3 EMPEROR diperkirakan Juni 2026

Dokumen ini memperbarui timeline studi Fase 3 EMPEROR: pendaftaran sekitar 150 pasien di AS, Inggris, dan Jepang kini diperkirakan selesai pada Juni 2026, dengan pembacaan data diproyeksikan pertengahan 2027 untuk mendukung pengajuan NDA bertahap yang dimulai Q1 2027. Data OLE baru 4 tahun yang menunjukkan pengurangan kejang yang tahan lama serta peningkatan kognisi/perilaku yang signifikan secara statistik juga dilaporkan, tetapi tidak ada keputusan regulasi atau tanggal PDUFA yang dinyatakan.

Stoke mempercepat pendaftaran dan pembacaan data Fase 3 EMPEROR untuk zorevunersen

Perusahaan kini memperkirakan akan menyelesaikan pendaftaran 150 pasien pada Q2 2026, mempercepat pembacaan data Fase 3 EMPEROR ke pertengahan 2027. Pengajuan NDA bertahap direncanakan untuk dimulai pada paruh pertama 2027. Diskusi berkelanjutan dengan FDA di bawah Breakthrough Therapy Designation terus mengeksplorasi jalur yang dipercepat.