CAPR Capricor

Capricor: Deramiocel PDUFA diperpanjang hingga 22 November 2026

FDA mengklasifikasikan amandemen BLA Juli 2026 sebagai amandemen besar dan memperpanjang tanggal target tindakan PDUFA dari 22 Agustus 2026 menjadi 22 November 2026. Amandemen ini mencakup data ekstensi label terbuka 24 bulan dari HOPE-3 dan analisis tambahan yang mendukung indikasi yang disempurnakan yang berfokus pada fungsi anggota tubuh atas. Perpanjangan ini memberikan CBER tiga bulan tambahan untuk meninjau data baru tersebut.

Capricor: FDA AdComm memilih menentang efektivitas Deramiocel untuk kardiomiopati DMD

The Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee memilih 3-9 bahwa bukti yang tersedia tidak mendukung efektivitas Deramiocel untuk kardiomiopati DMD. Pemungutan suara ini tidak mengikat dan membahas indikasi yang lebih sempit dari yang diajukan; tanggal target aksi PDUFA tetap 22 Agustus 2026.

Capricor: Lancet menerbitkan data Fase 3 HOPE-3 untuk deramiocel pada DMD

The Lancet menerbitkan hasil lengkap Fase 3 HOPE-3, mengonfirmasi bahwa uji coba mencapai titik akhir primer dengan perlambatan 54% penurunan fungsi anggota tubuh atas (p=0.03) dan manfaat jantung. Data yang ditinjau sejawat ini menjadi inti dari BLA yang masih dalam tinjauan aktif FDA menjelang tanggal PDUFA 22 Agustus 2026.

Capricor: FDA AdComm ditetapkan pada 29 Juli untuk Deramiocel BLA pada DMD

Dokumen mengonfirmasi bahwa pertemuan komite penasihat FDA dijadwalkan pada 29 Juli 2026 untuk membahas BLA Capricor untuk Deramiocel pada Duchenne muscular dystrophy. Perusahaan menyatakan telah menanggapi semua permintaan FDA dan bahwa hasil HOPE-3 Fase 3 menunjukkan manfaat yang signifikan secara statistik pada titik akhir primer PUL 2.0. Materi pengarahan merujuk pada analisis post-hoc berdasarkan versi SAP sebelumnya yang dianggap usang oleh perusahaan.

Komite Penasihat Terapi Seluler, Jaringan, dan Gen; Amandemen Pemberitahuan-Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) 125842 dari Capricor, Inc. untuk Deramiocel (Sel Turunan Kardiosfer Alogenik Manusia)

Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) mengumumkan amandemen terhadap pemberitahuan rapat Komite Penasihat Terapi Seluler, Jaringan, dan Gen (Komite). Rapat ini diumumkan dalam Federal Register pada 29 Juni 2026. Amandemen ini dibuat untuk mencerminkan perubahan pada bagian TANGGAL, ALAMAT, dan INFORMASI TAMBAHAN: Prosedur dokumen. Tidak ada perubahan lain.

Komite Penasihat Terapi Seluler, Jaringan, dan Gen; Pemberitahuan Rapat; Pembentukan Docket Publik; Permintaan Komentar-Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) 125842 Dari Capricor, Inc. untuk Deramiocel (Sel Turunan Kardiosfer Alogenik Manusia)

Food and Drug Administration (FDA) mengumumkan pertemuan komite penasihat publik yang akan datang dari Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (Komite). Fungsi umum Komite adalah memberikan saran dan rekomendasi kepada FDA mengenai isu-isu regulasi. Rapat akan terbuka untuk umum. FDA membentuk docket untuk komentar publik mengenai dokumen ini.

Capricor: FDA adcomm ditetapkan untuk Deramiocel BLA pada DMD pada 29 Juli 2026

Komite Penasihat Terapi Seluler, Jaringan, dan Gen FDA akan berkumpul pada 29 Juli 2026 untuk meninjau BLA Capricor untuk Deramiocel pada distrofi otot Duchenne. Pertemuan ini mendahului tanggal target tindakan PDUFA pada 22 Agustus 2026. BLA didukung oleh data uji coba Fase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE, dan Fase 3 HOPE-3.

Capricor: FDA menjadwalkan komite penasihat BLA Deramiocel pada 29 Juli 2026

FDA telah menjadwalkan pertemuan Komite Penasihat Terapi Sel, Jaringan, dan Gen pada 29 Juli 2026 untuk meninjau BLA Deramiocel. Pertemuan tersebut akan membahas data Fase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE, dan Fase 3 HOPE-3 yang mendukung aplikasi. Tanggal target tindakan PDUFA tetap 22 Agustus 2026.

Capricor akan mempresentasikan data 5-tahun HOPE-2 OLE dan HOPE-3 Ph3 di PPMD 2026

Capricor akan mempresentasikan data HOPE-2 OLE lima tahun yang menunjukkan manfaat skeletal dan jantung berkelanjutan serta hasil HOPE-3 Phase 3 yang telah dilaporkan sebelumnya di Konferensi Tahunan PPMD 2026 pada Juni 2026. Uji coba Phase 3 memenuhi titik akhir primer PUL 2.0 (p=0.03) dan titik akhir jantung utama LVEF (p=0.04). Perusahaan mencatat bahwa BLA-nya sedang dalam tinjauan FDA menjelang tanggal PDUFA 22 Agustus 2026.

Capricor: Deramiocel BLA sedang ditinjau FDA; PDUFA 22 Agustus 2026

FDA telah menerima resubmission Class 2 dan melanjutkan tinjauan penuh terhadap Deramiocel BLA untuk DMD, menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 22 Agustus 2026. Diskusi pelabelan diharapkan segera dimulai. Uji coba HOPE-3 Phase 3 memenuhi titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder yang dikontrol oleh Type I error, mendukung BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA ditetapkan pada 22 Agustus 2026

FDA memberikan Tinjauan Prioritas kepada Deramiocel dengan tanggal aksi PDUFA target 22 Agustus 2026. Garis waktu tinjauan tetap tidak berubah meskipun ada gugatan yang diajukan terhadap Nippon Shinyaku dan NS Pharma terkait perjanjian distribusi di AS.

Capricor: Deramiocel BLA sedang ditinjau FDA, PDUFA 22 Agustus 2026

FDA menerima pengajuan ulang Class 2 Deramiocel BLA untuk DMD dan menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 22 Agustus 2026. Uji coba HOPE-3 Fase 3 memenuhi titik akhir primer PUL v2.0 dan titik akhir jantung kunci LVEF, dengan data late-breaking yang dipresentasikan di MDA 2026. Fasilitas GMP San Diego lulus Inspeksi Pra-Lisensi FDA dan siap untuk peluncuran komersial potensial.

Capricor tetapkan tanggal PDUFA 22 Agustus 2026 untuk Deramiocel BLA

FDA mencabut CRL Juli 2025 dan melanjutkan peninjauan Deramiocel BLA sebagai pengajuan ulang Kelas 2. Tanggal tindakan target PDUFA baru 22 Agustus 2026 ditetapkan; tidak ada masalah peninjauan yang teridentifikasi saat ini.