Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA ditetapkan pada 28 Maret 2026

FDA menerima pengajuan ulang BLA untuk KRESLADI (marnetegragene autotemcel) pada LAD-I berat dan menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 28 Maret 2026. Perusahaan berhak atas Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher setelah persetujuan. Hal ini menetapkan tonggak regulasi jangka pendek untuk program hematologi lentiviral.

Fakta utama

Diajukan: 26 Feb 2026, 21.21
Peristiwa: Tanggal PDUFA ditetapkan
Arah: Netral
Perusahaan: RCKTRocket Pharmaceuticals
Aset: marnetegragene autotemcel
Sumber: SEC 8-K
Keyakinan: Bersumber
Kalender: Keputusan FDA (PDUFA) · 28 Mar 2026 · Hasil belum tercatat

Kutipan sumber

EX-99.1 2 ef20066645_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Melaporkan Hasil Keuangan Kuartal Keempat dan Tahun Penuh 2025 serta Menyoroti Kemajuan Terkini Uji coba Fase 2 pivotal RP-A501 untuk penyakit Danon akan dilanjutkan pada 1H 2026 KRESLADI™ untuk LAD-I berat sesuai jadwal untuk tanggal PDUFA 28 Maret 2026 Dosis pasien pertama dalam studi Fase 1 RP-A701 untuk kardiomiopati dilatasi terkait BAG3 diperkirakan pada pertengahan 2026 Kas, setara kas, dan investasi sekitar $188.9M; jalur operasional yang diharapkan hingga kuartal kedua 2027 CRANBURY, NJ – 26 Februari 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), perusahaan bioteknologi tahap akhir yang terintegrasi penuh, memajukan pipeline terapi genetik berkelanjutan untuk gangguan langka dengan kebut

SEC 8-K