RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA selaras pada uji coba Fase 2 pivotal untuk RP-A501 pada penyakit Danon

FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien laki-laki pada dosis yang telah dikalibrasi ulang sebesar 3,8 × 10¹³ GC/kg, dengan tiga pasien pertama yang telah diobati dihitung dalam total tersebut. Badan tersebut juga menyetujui titik akhir ko-primer 12 bulan berupa ekspresi protein LAMP2 miokardial dan penurunan 10% pada indeks massa ventrikel kiri, yang dimaksudkan untuk mendukung jalur persetujuan dipercepat potensial. Pendaftaran dan pemberian dosis berdasarkan protokol yang dimodifikasi dapat dilanjutkan, dengan penyelesaian pemberian dosis diharapkan pada pertengahan 2027.

Rocket Pharmaceuticals: FDA menyetujui uji coba pivotal Phase 2 dengan 12 pasien untuk RP-A501 pada penyakit Danon

FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien, termasuk tiga pasien pertama yang diobati berdasarkan protokol yang dimodifikasi, dan menyetujui titik akhir ko-primer 12 bulan yang dimaksudkan untuk mendukung persetujuan dipercepat. Badan tersebut juga menyetujui kelanjutan pendaftaran dan pemberian dosis pada dosis 3,8 × 10¹³ GC/kg yang telah disesuaikan menggunakan produk kelas komersial. Rocket kini memiliki jalur yang jelas untuk menyelesaikan studi pivotal pada pertengahan 2027.

Rocket Pharmaceuticals menjual KRESLADI PRV seharga $180 juta

Rocket memonetisasi Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher yang diberikan setelah persetujuan akselerasi FDA untuk KRESLADI. Hasil $180 juta yang non-dilutif memperpanjang runway kas perusahaan hingga Q2 2028 dan akan mendanai pipeline terapi gen kardiovaskularnya.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA melisensikan kresladi (marnetegragene autotemcel)

Buku Ungu FDA mencantumkan BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) sebagai telah dilisensikan pada 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA ditetapkan pada 28 Maret 2026

FDA menerima pengajuan ulang BLA untuk KRESLADI (marnetegragene autotemcel) pada LAD-I berat dan menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 28 Maret 2026. Perusahaan berhak atas Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher setelah persetujuan. Hal ini menetapkan tonggak regulasi jangka pendek untuk program hematologi lentiviral.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA ditetapkan pada 28 Maret 2026

FDA menerima pengajuan ulang BLA untuk KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) dan menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 28 Maret 2026. Rocket juga berhak atas Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher setelah persetujuan. Perusahaan menyatakan aset tersebut sesuai jadwal untuk tanggal tersebut.

Rocket Pharmaceuticals: FDA menerima resubmisi BLA KRESLADI; PDUFA 28 Maret 2026

FDA telah menerima resubmisi BLA untuk KRESLADI (marnetegragene autotemcel) pada LAD-I berat. Badan tersebut menetapkan tanggal tindakan target PDUFA pada 28 Maret 2026. Rocket berhak atas Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher jika disetujui.

Rocket Pharmaceuticals menarik BLA untuk RP-L102 pada Fanconi Anemia

Rocket secara sukarela menarik BLA AS-nya untuk mozafancogene autotemcel (RP-L102) pada 3 Oktober 2025. Penarikan ini menyusul keputusan Juli 2025 untuk menghentikan investasi internal baru dan penarikan sebelumnya atas MAA Eropa. Tindakan ini bersifat strategis dan tidak mencerminkan kekhawatiran terkait keamanan atau efikasi; perusahaan tetap memiliki opsi untuk berinteraksi kembali dengan regulator melalui kemitraan eksternal.