NGNE Neurogene

Neurogene mempresentasikan data praklinis NGN-401 baru di Kongres ESGCT 2026

Neurogene mempresentasikan data praklinis baru di Kongres Tahunan ESGCT ke-33 (27-30 Okt 2026) yang memperkuat desain AAV untai tunggal NGN-401 untuk ekspresi MECP2 panjang penuh yang cepat dan tahan lama, mekanisme regulasi EXACT berbasis miRNA, serta biodistribusi pengiriman ICV. Data tersebut konsisten dengan perbaikan klinis awal yang terlihat dalam uji klinis Fase 1/2 yang sedang berlangsung (cutoff 16 Juni 2026). NGN-401 tetap berada dalam pengembangan klinis tahap akhir dengan beberapa penunjukan regulasi.

Neurogene akan mempresentasikan data praklinis dan klinis NGN-401 di ESGCT 2026

Neurogene akan mempresentasikan data praklinis baru tentang kinetika ekspresi NGN-401 setelah pengiriman AAV untai tunggal, regulasi berbasis miRNA termasuk teknologi EXACT, dan pemberian ICV pada Kongres Tahunan ke-33 ESGCT (27-30 Okt 2026 di Hamburg). Presentasi mencakup pengamatan waktu respons dini dari uji coba Fase 1/2 yang sedang berlangsung. Ini adalah pembaruan konferensi ilmiah tanpa perubahan pada jalur regulasi atau status pengembangan klinis NGN-401 untuk sindrom Rett.

Neurogene melaporkan data positif Fase 1/2 untuk NGN-401 pada sindrom Rett

8-K mengungkapkan bahwa Neurogene merilis data klinis positif yang diperbarui dari uji coba Fase 1/2 terapi gen NGN-401 pada perempuan dengan sindrom Rett. Perusahaan juga mengadakan panggilan konferensi dan menyediakan presentasi perusahaan pada hari yang sama. Tidak ada tanggal tonggak regulasi di masa depan yang dinyatakan dalam pengajuan tersebut.

Presentasi Korporat Neurogene Juni 2026: Tonggak NGN-401

Presentasi menyatakan bahwa data 12+ bulan Fase 1/2 untuk semua 10 peserta akan disajikan pertengahan 2026 dan bahwa uji registrasi Embolden telah menyelesaikan pemberian dosis kepada 25 peserta. Disebutkan juga bahwa kampanye PPQ direncanakan dimulai pertengahan 2026 dan bahwa data topline dari Embolden diperkirakan pada paruh kedua 2027.

Neurogene: Uji registrasional Embolden telah 100% terdaftar; penyelesaian dosis 2Q 2026

Presentasi perusahaan menyatakan bahwa 100% peserta telah terdaftar dalam uji registrasional Embolden NGN-401 untuk sindrom Rett dan lebih dari 50% telah menerima dosis. Perusahaan kini memandu penyelesaian dosis untuk uji registrasional tunggal pada 2Q 2026 dan presentasi data Fase 1/2 selama 12+ bulan untuk semua 10 peserta pada pertengahan 2026.

Neurogene NGN-401 menerima Penetapan Terapi Terobosan FDA

NGN-401, terapi gen investigasional Neurogene untuk sindrom Rett, telah diberikan Penetapan Terapi Terobosan oleh FDA. Penetapan ini memberikan program tersebut tinjauan regulasi yang dipercepat dan interaksi FDA yang lebih meningkat. Penetapan tersebut diumumkan dalam siaran pers 26 Februari 2026 yang dilampirkan pada 8-K.