Catatan sumber primer
PenentuPerubahan registri uji klinis
Rocket Pharmaceuticals: FDA menyetujui uji coba pivotal Phase 2 dengan 12 pasien untuk RP-A501 pada penyakit Danon
FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien, termasuk tiga pasien pertama yang diobati berdasarkan protokol yang dimodifikasi, dan menyetujui titik akhir ko-primer 12 bulan yang dimaksudkan untuk mendukung persetujuan dipercepat. Badan tersebut juga menyetujui kelanjutan pendaftaran dan pemberian dosis pada dosis 3,8 × 10¹³ GC/kg yang telah disesuaikan menggunakan produk kelas komersial. Rocket kini memiliki jalur yang jelas untuk menyelesaikan studi pivotal pada pertengahan 2027.
Fakta utama
- Diajukan
- 15 Sep 2026, 11.00
- Peristiwa
- Perubahan registri uji klinis
- Arah
- Positif
- Perusahaan
RCKTRocket Pharmaceuticals- Aset
- RP-A501
- Sumber
- Siaran pers perusahaan
- Keyakinan
- Bersumber
- dose
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- endpoints
- LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
- pivotal N
- 12 patients
Kutipan sumber
Rocket Pharmaceuticals Mengumumkan Penyelarasan FDA pada Jalur untuk Menyelesaikan Uji Coba Phase 2 Pivotal RP-A501 pada Penyakit Danon Rocket Pharmaceuticals Mengumumkan Penyelarasan FDA pada Jalur untuk Menyelesaikan Uji Coba Phase 2 Pivotal RP-A501 pada Penyakit Danon Rocket Pharmaceuticals Mengumumkan Penyelarasan FDA pada Jalur untuk Menyelesaikan Uji Coba Phase 2 Pivotal RP-A501 pada Penyakit Danon FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien, termasuk tiga pasien pertama yang diobati berdasarkan protokol yang dimodifikasi Tinjauan FDA terhadap data keamanan awal mendukung kelanjutan pendaftaran dan pemberian dosis berdasarkan protokol yang dimodifikasi FDA mengonfirmasi titik akhir ko-primer 12 bulan yang telah ditetapkan dan dimaksudkan untuk mendukung potensi