Catatan sumber primer
PenentuPerubahan registri uji klinis
Rocket Pharmaceuticals: FDA selaras pada uji coba Fase 2 pivotal untuk RP-A501 pada penyakit Danon
FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien laki-laki pada dosis yang telah dikalibrasi ulang sebesar 3,8 × 10¹³ GC/kg, dengan tiga pasien pertama yang telah diobati dihitung dalam total tersebut. Badan tersebut juga menyetujui titik akhir ko-primer 12 bulan berupa ekspresi protein LAMP2 miokardial dan penurunan 10% pada indeks massa ventrikel kiri, yang dimaksudkan untuk mendukung jalur persetujuan dipercepat potensial. Pendaftaran dan pemberian dosis berdasarkan protokol yang dimodifikasi dapat dilanjutkan, dengan penyelesaian pemberian dosis diharapkan pada pertengahan 2027.
Fakta utama
- Diajukan
- 15 Sep 2026, 11.06
- Peristiwa
- Perubahan registri uji klinis
- Arah
- Positif
- Perusahaan
RCKTRocket Pharmaceuticals- Aset
- RP-A501
- Sumber
- SEC 8-K
- Keyakinan
- Bersumber
- Dosis
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- populasi pivotal
- 12 pasien
- titik akhir ko-primer
- ekspresi protein LAMP2 miokardium dan penurunan 10% indeks massa ventrikel kiri pada 12 bulan
Kutipan sumber
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals Mengumumkan Keselarasan FDA pada Jalur untuk Menyelesaikan Uji Coba Fase 2 Pivotal RP-A501 pada Penyakit Danon FDA mengonfirmasi populasi efikasi pivotal sebanyak 12 pasien, termasuk tiga pasien pertama yang diobati berdasarkan protokol yang dimodifikasi Tinjauan FDA terhadap data keamanan awal mendukung kelanjutan pendaftaran dan pemberian dosis berdasarkan protokol yang dimodifikasi FDA mengonfirmasi titik akhir ko-primer 12 bulan yang telah ditetapkan yang dimaksudkan untuk mendukung persetujuan dipercepat potensial Webinar program penyakit Danon komprehensif untuk 6 Oktober 2026, pukul 16:30 ET CRANBURY, N.J. – 15 September 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT), perusahaan bioteknol