Profil aset

RP-A501 · Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Indikasi: Penyakit Danon
Dikenal juga sebagai: AAV9.LAMP2B

Perusahaan

Rocket Pharmaceuticals Inc adalah perusahaan biofarmasi tahap akhir. Perusahaan ini berfokus pada pengembangan terapi gen untuk penyakit langka dan parah pada anak-anak. Produk-produk dalam jalur pengembangan perusahaan meliputi RP-A501 untuk Penyakit Danaon, …

Mulai analisis langsung RCKT Jalankan analisis AI 8 agen

Di kalender

Jun 2028

~ Jun 2028

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501: uji klinis Fase 2 NCT06092034 diperkirakan menyelesaikan pengumpulan data endpoint primer (hasil topline biasanya diumumkan setelahnya)

Dipindahkan dari 1 Apr 2028

Selesai pengumpulan data titik akhir primerClinicalTrials.govHanya bulan

Linimasa

Terbaru dulu.

6 Okt 2026

21.15

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals Mengamankan Fasilitas Kredit hingga $150J dari Hercules untuk Mendanai Studi Pivotal RP-A501

Kemitraan / kesepakatan lisensiSEC 8-K Buka catatan

6 Okt 2026

15.21

RCKTRocket Pharmaceuticals

RP-A501 · NCT06092034 registry update

Perubahan registri uji klinisClinicalTrials.gov Buka catatan1 pembaruan

15 Sep 2026

11.06

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA selaras pada uji coba Fase 2 pivotal untuk RP-A501 pada penyakit Danon

Perubahan registri uji klinisSEC 8-K Buka catatan41 pembaruan

15 Sep 2026

11.00

RCKTRocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA menyetujui uji coba pivotal Phase 2 dengan 12 pasien untuk RP-A501 pada penyakit Danon

Perubahan registri uji klinisSiaran pers perusahaan Buka catatan23 pembaruan

Daftar periksa kesiapan

Hanya fakta publik. Kami tidak pernah menerbitkan probabilitas persetujuan.

Diperbarui 7 Okt 2026

Titik akhir primer tercapaiTidak diketahui

Kesintasan keseluruhan signifikan atau membaikTidak diketahui

Porsi pasien AS/BaratMendukung

3 dari 6 lokasi di Amerika Serikat

Komite penasihat dijadwalkanMendukung

Tidak ada komite penasihat yang diumumkan

Tanggal PDUFA diperpanjangTidak diketahui

Catatan inspeksi manufakturTidak diketahui

Tidak ada catatan inspeksi publik

Sinyal bahasa perusahaan (diskusi label)Tidak diketahui

Preseden kelas yang samaTidak diketahui

Perusahaan terkait

Setiap hubungan didukung oleh dokumen pengajuan yang menyatakannya.

RCKTRocket PharmaceuticalsPemilik

Siaran pers perusahaan 15 Sep 2026
SEC 8-K 6 Okt 2026
Siaran pers perusahaan 7 Okt 2026

HTGCHercules CapitalMitra

SEC 8-K 6 Okt 2026

Verifikasi setiap tanggal terhadap sumber primer yang tertaut. Hanya untuk informasi. Bukan saran investasi. SimianX tidak berafiliasi dengan FDA maupun SEC.

Uji klinis terdaftar

ID registri	Fase	Status	Penyelesaian primer	Partisipan	Lokasi
NCT06092034	Fase 2	Merekrut	1 Jun 2028	18	3 dari 6 lokasi di Amerika Serikat

Lainnya dari Rocket Pharmaceuticals

Obat dan kandidat lain dari perusahaan yang sama yang dipantau di sektor ini.

marnetegragene autotemcelpenyakit pediatrik langka mozafancogene autotemcelAnemia Fanconi