IRD Opus Genetics

Opus Genetics OPGx-BEST1 Fase 1/2 Kohort 1 data topline 3 bulan

Data Kohort 1 dosis rendah menunjukkan 75% pasien yang dapat dievaluasi memenuhi titik akhir mikroperimetri yang selaras dengan FDA dan 80% mengalami perbaikan struktural. Kohort 2 telah over-enrolled; data Kohort 1 6 bulan dan data Kohort 2 3 bulan kini diharapkan pada Q2 2027, dengan dosis uji coba pivotal direncanakan dimulai pada 2027.

Opus Genetics selaras dengan FDA pada desain Fase 3 untuk OPGx-LCA5

FDA Type B RDEP meeting minutes confirm registrational Phase 3 trial design with 8 participants and 6-month primary endpoint. Company may submit BLA based on 6-month efficacy data, with 12-month durability data provided during review. Phase 3 dosing expected to begin Q4 2026.

Forum Sains R&D Opus Genetics 16 Juni 2026

Opus Genetics akan menyelenggarakan Forum Sains R&D pada 16 Juni 2026 untuk menyajikan pembaruan pada pipeline terapi gen penyakit retina yang diturunkan. Acara ini akan mencakup beberapa program termasuk LCA5, BEST1, RDH12, MERTK, dan RHO, dengan presentasi dari pimpinan perusahaan dan pemimpin opini utama.

Opus Genetics: FDA tetapkan PDUFA 17 Okt 2026 untuk sNDA Phentolamine 0.75% presbiopia

FDA menerima sNDA untuk Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% pada presbiopia dan menetapkan tanggal aksi PDUFA 17 Oktober 2026. Penerimaan pengajuan ini menetapkan timeline regulasi yang jelas untuk aset small-molecule tersebut. Tidak ada milestone regulasi lain untuk pipeline gene-therapy yang diubah oleh dokumen ini.

Opus Genetics: OPGx-BEST1 Fase 1/2 data awal diharapkan Q1 2026

Perusahaan mengumumkan bahwa peserta pertama dalam uji coba OPGx-BEST1 Fase 1/2 telah diberi dosis pada Q4 2025 dan bahwa tinjauan keamanan IDMC terhadap data sentinel satu bulan merekomendasikan kelanjutan pendaftaran tanpa modifikasi. Data awal dari uji coba kini dipandu untuk Q1 2026, dengan hasil 3 bulan dari Kohort 1 penuh diharapkan pada pertengahan 2026.

Opus Genetics mengajukan sNDA untuk phentolamine 0.75% pada presbiopia

Opus Genetics mengajukan supplemental New Drug Application (sNDA) untuk phentolamine ophthalmic solution 0.75% untuk pengobatan presbiopia. FDA diperkirakan akan mengeluarkan keputusan regulasi pada akhir 2026. Pengajuan ini menambahkan indikasi komersial baru yang potensial pada program molekul kecil yang dipartnershipkan perusahaan.

Opus Genetics: Viatris mengajukan sNDA untuk Phentolamine pada presbiopia

Viatris mengajukan sNDA ke FDA untuk Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75% pada presbiopia pada 17 Des 2025. Pengajuan ini didasarkan pada data positif VEGA-3 Fase 3 yang mengonfirmasi efikasi, keamanan, dan durabilitas yang terlihat pada VEGA-2. Belum ada tanggal PDUFA atau keputusan penerimaan yang diumumkan.

Opus Genetics: Pertemuan RMAT FDA telah selesai untuk OPGx-LCA5

Dokumen tersebut menyatakan bahwa pertemuan RMAT Type B dengan FDA telah berhasil diselesaikan, memberikan potensi jalur regulasi yang dipercepat untuk persetujuan OPGx-LCA5. Perusahaan berencana untuk memajukan uji coba yang sedang berlangsung ke bagian Fase 3 dengan desain adaptif dan mengantisipasi pemberian dosis pada paruh kedua tahun 2026 dengan data topline yang diharapkan sekitar satu tahun kemudian.

Opus Genetics melaporkan data pediatrik positif dari uji coba Fase 1/2 OPGx-LCA5

Siaran pers mengumumkan data pediatrik tiga bulan positif dari uji coba Fase 1/2 OPGx-LCA5 yang sedang berlangsung, menunjukkan peningkatan bermakna secara klinis pada ketajaman visual, sensitivitas retina, dan pengujian mobilitas pada remaja dengan kehilangan penglihatan berat pada baseline. Respons yang bertahan hingga 18 bulan pada dewasa juga dikonfirmasi. Perusahaan mengharapkan pertemuan FDA pada Q4 2025 untuk membahas langkah selanjutnya bagi program LCA5.