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MGTX メイラGTx

MeiraGTx Holdings PLCは、放射線誘発性ドライマウス、パーキンソン病、AIPL1関連網膜ジストロフィーなどのアンメットニーズの高い疾患に対する標的療法の開発に注力する、垂直統合型の臨床段階の遺伝子治療企業です。同社のパイプラインは、GMPウイルスベクター製造、プラスミド製造、品質管理を含むエンドツーエンドの社内製造能力に支えられており、INDから商業供給までの開発を可能にしています。また、ウイルスベクター最適化およびリボスイッチベースの遺伝子調節における独自のプラットフォームを活用し、有効性の向上と用量の低減を図っています。同社は米国、英国、欧州連合で事業を展開しています。

登録済み資産: botaretigene sparoparvovec