一次情報の記録
決定級審査完了報告書 (CRL)
Disc Medicine、EPP向けbitopertin NDAでCRLを受領
FDAはbitopertin NDAに対しCRLを発行し、AURORA試験およびBEACON試験におけるPPIX低下と臨床エンドポイントとの相関不足を指摘した。同庁は、伝統的承認を支持するためPhase 3 APOLLO試験の結果を要求している。APOLLO試験のトップラインデータは2026年Q4に予定されており、再申請およびFDA決定は2027年半ばの見込み。
主要事実
- 提出
- 2026年2月13日 21:28
- イベント
- 審査完了報告書 (CRL)
- 方向
- ネガティブ
- アセット
- bitopertin
- 出典
- SEC 8-K
- 信頼度
- 出典あり
出典の抜粋
EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine Receives Complete Response Letter from FDA for Bitopertin for the Treatment of EPP • FDAは、AURORA試験およびBEACON試験がbitopertinがPPIXを有意に低下させる十分な証拠を提供し、プロトポルフィリン症におけるPPIXバイオマーカーの使用を支持する強力な機序的・生物学的妥当性があることを認めた • FDAは、決定を下す前に進行中のPhase 3 APOLLO試験の結果を確認する必要があると示した • 進行中のPhase 3 APOLLO試験は伝統的承認の根拠となる可能性があり、トップラインデータは2026年Q4に予定 WATERTOWN, Mass. (February 13, 2026) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), a biopharmaceutical company focused on the discovery, development, and commercialization of novel treatment