Palvella、microcystic LMを対象としたQTORIN rapamycinの第3相SELVA試験で肯定的なトップライン結果を報告

第3相SELVA試験は主要評価項目（mLM-IGAの平均変化 +2.13、p<0.001）およびすべての副次的評価項目（すべてp<0.001）を達成した。Palvellaは2026年下半期にNDA提出を計画しており、2027年上半期に米国初承認の可能性がある。QTORIN rapamycinは忍容性が高く、薬剤関連の重篤な有害事象は認められなかった。

主要事実

提出: 2026年2月24日 11:30
イベント: トップライン結果
方向: ポジティブ
企業: PVLAパルベラ
アセット: QTORIN rapamycin
出典: SEC 8-K
信頼度: 出典あり
安全性: 薬剤関連の重篤な有害事象なし; 全身濃度<2 ng/mL
mLM-IGA変化: +2.13 (p<0.001)
改善率: 95%
副次的評価項目: すべてp<0.001
非常に改善: 86%

出典の抜粋

EX-99.1 2 pvla-ex99_1.htm PRESS RELEASE ISSUED BY PALVELLA THERAPEUTICS, INC. ON FEBRUARY 24, 2026 EX-99.1 Palvella Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 3 SELVA Clinical Study of QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel (QTORIN™ rapamycin) in Microcystic Lymphatic Malformations Primary endpoint met with statistically significant improvement (mean change of +2.13; p<0.001) on the Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment (mLM-IGA) Achieved statistical significance on pre-specified key secondary endpoint (p<0.001) and all four secondary efficacy endpoints (all p<0.001) 95% of trial participants aged ≥ 6 who completed the efficacy evaluation period improved on the mLM-IGA at Week 24 86% of trial participants aged ≥ 6 who completed the efficacy e

SEC 8-K