1차 출처 기록
결정급탑라인 결과
Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha)는 OTOF 난청이 있는 12명 중 9명의 어린이에서 청력을 회복시킵니다
NEJM 출판물과 Cincinnati Children's 보도 자료는 일회성 내이강 유전자 요법에 대한 CHORD 시험의 긍정적인 탑라인 결과를 보고합니다. 12명 중 9명의 어린이가 ≤70 dB까지 청력을 달성했으며, 4명은 정상/거의 정상 수준에 도달했습니다. 해당 기관에서 치료받은 두 형제자매의 추가 데이터는 2026년 10월에 예상됩니다.
핵심 사실
출처 발췌
유전자 요법이 유전성 난청 어린이에게 청력을 가져다줍니다 유전자 요법이 유전성 난청 어린이에게 청력을 가져다줍니다 제공된 뉴스 Cincinnati Children's Hospital Medical Center 2026년 10월 8일, 09:00 ET 이 기사 공유하기 X에 공유하기 이 기사 공유하기 X에 공유하기 혁신적인 임상 시험의 일환으로 Cincinnati Children's 전문가들은 Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)라는 치료를 제공하여 한 쌍의 형제자매에게 자연 음향 청력을 회복시켰습니다 주요 하이라이트: 임상 시험에서 일회성 유전자 요법이 OTOF의 유전 변이로 인한 심각한 난청이 있는 12명 중 9명의 어린이에게 의미 있는 청력을 회복시켰습니다. 이 치료는 이중 AAV1 벡터를 사용하여 코클리아에 직접 작동하는 otoferlin 유전자 사본을 전달합니다. NEJM 연구 보고