REGENXBIO: FDA, RGX-121 BLA에 임상 보류 조치

FDA는 CAMPSIITE 연구 참가자 5명에서 무증상 척추 MRI 소견이 발견된 후 RGX-121 BLA에 임상 보류를 조치했습니다. 회사는 단기간 내 BLA 재제출을 예상하지 않으며, 다음 단계 진행 전 FDA 피드백과 장기 데이터를 반영할 예정입니다.

핵심 사실

제출: 2026년 8월 24일 PM 09:20
이벤트: 제조시설 실사
방향: 부정적
기업: RGNX리젠엑스바이오
자산: clemidsogene lanparvovec
출처: SEC 8-K
신뢰도: 출처 확인

출처 발췌

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 for MPS II ROCKVILLE, Md., August 24, 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today provided an update on its investigational gene therapy, RGX-121 (clemidsogene lanparvovec), for the treatment of Mucopolysaccharidosis type II (MPS II), also known as Hunter Syndrome. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) placed a clinical hold on RGX-121 following the discovery of asymptomatic spine MRI findings in five participants in the CAMPSIITE ® study; REGENXBIO does not expect to resubmit the RGX-121 Biologics License Application (BLA) in the near term. “We believe these findings are unique and limited to our Hunter Syndrome program, and require longer-term follow-up and additional data an

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