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REGENXBIO: FDA, RGX-121 BLA에 임상 보류 조치

FDA는 CAMPSIITE 연구 참가자 5명에서 무증상 척추 MRI 소견이 발견된 후 RGX-121 BLA에 임상 보류를 조치했습니다. 회사는 단기간 내 BLA 재제출을 예상하지 않으며, 다음 단계 진행 전 FDA 피드백과 장기 데이터를 반영할 예정입니다.

노바티스: EC, SMA 환자 ≥2세 대상 Itvisma 승인

유럽위원회가 Itvisma(onasemnogene abeparvovec)를 5q SMA를 앓는 2세 이상 어린이, 청소년 및 성인 대상으로 승인하여, 기존 영유아 집단을 넘어 유전자 치료제의 라벨을 확대했다. 이로써 Itvisma는 EU에서 이 광범위한 SMA 집단을 대상으로 승인된 최초이자 유일한 유전자 대체 치료제가 된다. 승인은 등록 연구인 STEER 연구와 보조 연구인 STRENGTH 및 STRONG 연구에서 지속적인 운동 기능 개선 효과가 입증된 데 기반한다.

REGENXBIO, RGX-202 확증 연구 투여 완료, 2026년 3분기 BLA 계획

REGENXBIO는 뒤센 근이영양증 치료제 RGX-202의 확증 연구 투여를 완료하여 등록 프로그램을 마쳤습니다. 회사는 2026년 3분기에 가속 승인 경로로 BLA를 제출할 계획이며, 2027년 하반기 FDA 승인을 목표로 하고 있습니다. BLA에는 63명의 환자 안전성 데이터와 30명의 핵심 코호트 효능 데이터가 포함될 예정입니다.

REGENXBIO, FDA와 NAVSUNLI BLA 재제출 경로에 대해 합의

FDA는 기존 CAMPSIITE 데이터가 가속승인 심사에 충분하며 추가 연구가 필요하지 않음을 확인했습니다. REGENXBIO는 7월에 Type A 미팅을 개최하고 2026년 3분기에 BLA를 재제출할 예정이며, 이후 신속 FDA 심사와 라벨링 논의가 진행될 예정입니다.

REGENXBIO: RGX-202 피봇 톱라인 데이터, 2026년 2분기 초 예상

The company announced that pivotal topline results from the confirmatory Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202 are expected in early Q2 2026. Enrollment in the confirmatory trial (n=30) is ongoing and the majority of patients are expected to be enrolled by the time of the planned BLA submission.

REGENXBIO, MPS II에 대한 RGX-121 BLA에 대해 FDA CRL 수령

FDA issued a Complete Response Letter on February 7, 2026 rejecting the RGX-121 BLA under accelerated approval. The agency cited uncertainty around neuronopathic patient eligibility, external control comparability, and CSF HS D2S6 as a surrogate endpoint. REGENXBIO plans a Type A meeting and intends to resubmit the BLA with additional data.

REGENXBIO, Inc. · 완전응답서한 (BL 125840)

FDA가 2026-02-07일자 BL 125840에 대한 완전응답서한을 발행했습니다.

Novartis AG · FDA가 ITVISMA(오나셈노진 아베파르보벡-brve)를 승인

FDA의 Purple Book은 BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER)을 2025-11-24에 라이선스된 것으로 나열합니다.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA가 2026년 2월 8일로 설정됨

FDA가 RGX-121 BLA에 대해 2026년 2월 8일을 PDUFA 목표 조치일로 지정했습니다. 회사는 승인이 우선심사권한을 부여할 것으로 예상하며, 이에 대한 모든 권리를 보유하고 있습니다.