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Eloxx Anuncia Autorização do IND pela FDA para Exaluren na ADPKD por Mutação sem Sentido; Primeiro Paciente do Estudo de Fase 2 EXPRESS no 3T 2027

A FDA autorizou o IND para exaluren na ADPKD por mutação sem sentido, permitindo a ativação de centros nos EUA para o ensaio global de Fase 2 EXPRESS. O ensaio randomizará cerca de 60 doentes 1:1 para exaluren ou placebo durante 52 semanas, com o crescimento anualizado do htTKV como endpoint primário; a primeira administração ao doente está prevista para o 3T 2027 e os dados principais no 1S 2029. O feedback pré-IND da FDA indicou que um efeito substancial e duradouro no htTKV poderia suportar a Designação de Terapia Inovadora e que o htTKV é um potencial substituto para aprovação acelerada.

Eloxx Finaliza o Design do Estudo EXPRESS de Fase 2 na ADPKD por Mutação sem Sentido

A Eloxx finalizou o design do ensaio global EXPRESS de Fase 2 na ADPKD por mutação sem sentido: administração de 52 semanas de ~60 pacientes (1:1 exaluren versus placebo) com taxa de crescimento anualizada de htTKV como endpoint primário avaliado por RM. A administração do primeiro paciente é esperada no 3T de 2027 e os dados principais de 52 semanas no 1S de 2029. A empresa também recebeu a designação de medicamento órfão nos EUA para ADPKD e observou que um efeito substancial e duradouro no htTKV poderia apoiar a Designação de Terapia Inovadora ou aprovação acelerada.

exaluren · NCT07523581 atualização do registo

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Eloxx: CE concede designação de medicamento órfão para exaluren na DAPQR

A Comissão Europeia concedeu a designação de medicamento órfão para exaluren na DAPQR. Esta designação soma-se à designação de medicamento órfão já existente da FDA para a síndrome de Alport e apoia o início planeado do ensaio clínico de Fase 2 em DAPQR com mutação nonsense em 2027.