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Regeneron DB-OTO (lunsotogene parvec-cwha) restaura a audição em 9/12 crianças com surdez OTOF
Publicação no NEJM e comunicado de imprensa do Cincinnati Children's relatam resultados iniciais positivos do ensaio CHORD de terapia genética intracoclear única. 9 de 12 crianças alcançaram audição ≤70 dB, com 4 atingindo níveis normais ou quase normais. Dados adicionais de dois irmãos tratados no local são esperados em outubro de 2026.
Fatos principais
- Arquivado
- 8 de out. de 2026, 21:00
- Evento
- Resultados topline
- Direção
- Positivo
- Empresa
REGNRegeneron- Ativo
- OTARMENI
- Confiança
- Com fonte
- moderada ligeira
- 4 doentes
- normal quase normal
- 4 doentes
- taxa de resposta auditiva
- 9 de 12 crianças
Trecho da fonte
Terapia Genética Traz Audição para Crianças com Surdez Hereditária Terapia Genética Traz Audição para Crianças com Surdez Hereditária Notícia fornecida por Cincinnati Children's Hospital Medical Center 8 de out. de 2026, 09:00 ET Partilhar este artigo Partilhar no X Partilhar este artigo Partilhar no X Como parte de um ensaio clínico inovador, especialistas do Cincinnati Children's forneceram um tratamento chamado Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) que restaurou a audição acústica natural a um par de irmãos Principais destaques: Num ensaio clínico, uma terapia genética única restaurou audição significativa em 9 de 12 crianças com surdez profunda causada por variantes hereditárias no OTOF. O tratamento administra uma cópia funcional do gene da otoferlina diretamente na cóclea uti