Биофарма · Одобрения FDA · Акция
PepGen Inc. — биотехнологическая компания на клинической стадии разработки, занимающаяся созданием олигонуклеотидных терапевтических средств нового поколения для лечения тяжелых нервно-мышечных и неврологических заболеваний. Компания разработала платформу Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) для улучшения проникнове…
Активы в базе: PGN-EDODM1
Датированные катализаторы PEPG, включая недавно решённые.
Все события из первоисточников по PEPG, сначала новые.
PepGen сообщает данные MAD 5 мг/кг по PGN-EDODM1 при DM1
В когорте с самой низкой дозой (5 мг/кг) исследования Phase 2 FREEDOM2 MAD наблюдался благоприятный профиль безопасности и умеренная коррекция сплайсинга (7,3% против 6,8% плацебо), при этом среднее значение после исключения выброса составило 22,9%. Компания по-прежнему планирует представить данные когорты 10 мг/кг во 2П 2026.
PepGen: данные когорты FREEDOM2 5 мг/кг ожидаются в 1 кв. 2026 г.
Компания объявила, что результаты когорты 5 мг/кг продолжающегося исследования Phase 2 FREEDOM2 MAD по PGN-EDODM1 при DM1 ожидаются в 1 кв. 2026 г. DSMB рекомендовала эскалацию дозы до 10 мг/кг, 4/8 пациентов уже получили дозу, данные этой когорты ожидаются во 2 пол. 2026 г. Протокол был изменён, чтобы разрешить дозирование до 12,5 мг/кг.
Компании того же сектора с капитализацией, ближайшей к PEPG.