Intellia: Phase 1 nex-z показывает устойчивое снижение TTR на 90% в течение 3 лет

Данные обновления Phase 1 демонстрируют, что однократная доза nex-z продолжает обеспечивать глубокое и устойчивое снижение TTR (среднее значение ≥90%) в течение трех лет, при этом у 72% оцениваемых пациентов наблюдалось клинически значимое улучшение mNIS+7 через 24 месяца. Эти результаты укрепляют регуляторный путь для продолжающегося исследования Phase 3 MAGNITUDE-2, завершение набора пациентов в которое теперь планируется на H1 2026, а подача заявки BLA намечена на 2028 год.

Ключевые факты

Подано: 25 сент. 2025 г., 20:19
Событие: Предварительные результаты
Направление: Положительное
Компания: NTLAIntellia
Актив: nexiguran ziclumeran
Источник: SEC 8-K
Достоверность: Подтверждено
улучшение mNIS+7 через 24 месяца: 72% (13/18 пациентов)
среднее снижение TTR через 24 месяца: 92%
среднее снижение TTR через 36 месяцев: 90%
улучшение или стабильность PND: 89%

Выдержка из источника

EX-99.1 2 d870108dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Intellia Therapeutics объявляет о положительных долгосрочных данных Phase 1 для Nexiguran Ziclumeran (nex-z) у пациентов с наследственным транстиретиновым (ATTR) амилоидозом с полинейропатией • Одна доза nex-z привела к быстрому, глубокому и устойчивому снижению TTR, со средним снижением не менее 90% от исходного уровня, сохраняющимся в течение трех лет • Стабилизация или улучшение клинических показателей, связанных с заболеванием, наблюдались через 24 месяца • Продолжает наблюдаться в целом благоприятный профиль безопасности без новых нежелательных явлений, связанных с препаратом, в течение периода наблюдения • Данные представлены сегодня на 5-й Международной ежегодной конференции по ATTR-амилоидозу для пациентов и врач

SEC 8-K