アセットプロファイル

isaralgagene civaparvovec · PTCセラピューティクス (PTCT)

適応症
ファブリー病
別名
ST-920
企業PTCTPTCセラピューティクス

PTC Therapeutics Incは、希少疾患を持つ子供や成人に対し、臨床的に差別化された医薬品を発見、開発、商業化するバイオ医薬品企業です。同社の多様な治療ポートフォリオには、発見、研究、臨床段階を含む様々な開発段階にある複数の市販製品および開発候補品が含まれており、神経学および代謝に関連する希少疾患の複数の治療領域における新薬開発に注力しています。同社は、その事業運営を単一の事業セグメントであるライフサイエンスとして捉え、経営しており、このセグメントは、希少疾患患者に利益をもたらす同社の臨床的に差別化され…

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2026年8月28日
20:06
PTCTPTCセラピューティクス

PTC Therapeutics、Fabry病向けST-920 AAV遺伝子治療を取得

その他SEC 8-K

登録済み試験

登録 IDフェーズステータス主要完了日登録症例数実施施設
NCT04046224第1/2相完了2025年4月10日3618 施設中 9 施設が米国

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