Ultragenyx: DTX401 PDUFA auf den 23. August 2026 festgelegt

Die FDA hat die DTX401 BLA für GSDIa angenommen und ein PDUFA-Aktionsdatum auf den 23. August 2026 festgelegt. Ein zweites PDUFA-Datum vom 19. September 2026 wurde ebenfalls für die UX111 BLA bei MPS IIIA gesetzt. Diese beiden bevorstehenden Aktionsdaten sind die nächsten regulatorischen Meilensteine für die Gentherapie-Pipeline des Unternehmens.

Kernfakten

Eingereicht: 4. Aug. 2026, 20:09
Ereignis: PDUFA-Termin festgelegt
Richtung: Neutral
Unternehmen: RAREUltragenyx
Asset: pariglasgene brecaparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Kalender: FDA-Entscheidung (PDUFA) · 23. Aug. 2026 · Ergebnis nicht erfasst

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 rare-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Contacts Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Investors Joshua Higa ir@ultragenyx.com Media Jess Rowlands media@ultragenyx.com Ultragenyx meldet Finanzergebnisse und Unternehmensupdate für das zweite Quartal 2026 Gesamtumsatz im zweiten Quartal von 214 Millionen US-Dollar, Crysvita®-Umsatz von 156 Millionen US-Dollar und Dojolvi®-Umsatz von 27 Millionen US-Dollar Bestätigung der Finanzprognose für 2026, einschließlich eines Gesamtumsatzes von 730 Millionen bis 760 Millionen US-Dollar und kombinierter F&E- und SG&A-Ausgaben, die gegenüber 2025 unverändert bis leicht rückläufig sein sollen; weiterhin auf dem Weg zur Profitabilität im Jahr 2027 Katalysatoren in der zweiten Hälfte von 2026 umfassen zwei PDUFA-Termine und die entscheidend

SEC 8-K