Dyne Therapeutics: การทดลอง DELIVER ผ่านเกณฑ์หลัก REC ด้วย dystrophin 5.46%

The Registrational Expansion Cohort ผ่านเกณฑ์หลักด้วยการเพิ่มขึ้นของ dystrophin อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเป็น 5.46% ของค่าปกติ การปรับปรุงการทำงานพบในจุดสิ้นสุดทางคลินิกที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหกจุดที่หกเดือน โดยการทำงานของปอดยังคงรักษาไว้ บริษัทยังคงดำเนินการตามแผนที่จะยื่น BLA สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนในสหรัฐฯ ในไตรมาสที่ 2 ปี 2026

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 8 ธ.ค. 2568 11:36
เหตุการณ์: ผลลัพธ์ topline
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: DYNDyne Therapeutics
สินทรัพย์: z-rostudirsen
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 21 ม.ค. 2570 · เชิงบวก

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 d16518dex991.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics ประกาศผลลัพธ์ Topline เชิงบวกจากการทดลอง Phase 1/2 DELIVER ของ Z-Rostudirsen ใน Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Registrational Expansion Cohort (REC) ผ่านเกณฑ์หลัก แสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของ dystrophin อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเป็น 5.46% ที่ 6 เดือน (ปรับตามเนื้อหาของกล้ามเนื้อ; p<0.0001) ทำซ้ำการเปลี่ยนแปลง 7 เท่าจากค่าพื้นฐานที่เคยสังเกตได้ก่อนหน้านี้ที่ขนาดยาสำหรับการลงทะเบียน - - การปรับปรุงการทำงานพบในจุดสิ้นสุดทางคลินิกหลายจุดที่ 6 เดือนใน REC; การทำงานของปอดยังคงรักษาไว้ที่ 6 เดือน - - ผลลัพธ์ระยะยาวเชิงบวกใหม่จากการทดลอง DELIVER แสดงให้เห็นการปรับปรุงการทำงานอย่างต่อเนื่องในจุดสิ้นสุดทั้งหมดที่ประเมินผ่าน 24 เดือน - - ความปลอดภัยและความทนทานที่เอื้ออำนวยอย่างต่อเนื่อง

SEC 8-K