Dyne วางแผนยื่น BLA ในไตรมาส 2 ปี 2026 สำหรับ z-rostudirsen ใน DMD

บริษัทประกาศว่าอยู่ในเส้นทางที่จะยื่น BLA สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนในสหรัฐฯ สำหรับ z-rostudirsen ในไตรมาส 2 ปี 2026 หลังจากผลลัพธ์เชิงบวกจากข้อมูลเบื้องต้นของการทดลอง Phase 1/2 DELIVER การเปิดตัวในสหรัฐฯ ที่คาดการณ์ไว้คือไตรมาส 1 ปี 2027 โดยสมมติว่ามีการตรวจสอบแบบเร่งด่วนและได้รับการอนุมัติ กลุ่มขยายการลงทะเบียนบรรลุจุดสิ้นสุดหลักด้วยการแสดงออกของ dystrophin ที่มีนัยสำคัญทางสถิติ และแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทำงานในจุดสิ้นสุดที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหกจุด

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 2 มี.ค. 2569 12:35
เหตุการณ์: ยื่นคำขอแล้ว
ทิศทาง: เชิงบวก
บริษัท: DYNDyne Therapeutics
สินทรัพย์: z-rostudirsen
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
การเปลี่ยนแปลงพับ: 7 เท่าจากค่าพื้นฐาน
จุดสิ้นสุดการทำงาน: การปรับปรุงเมื่อเทียบกับยาหลอกในจุดสิ้นสุดการทำงาน 6 รายการที่กำหนดไว้ล่วงหน้าทั้งหมด
การแสดงออกของ dystrophin: 5.46% ของค่าปกติที่หกเดือน (p<0.0001)

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 dyn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Dyne Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results and Recent Business Highlights - Planned submission for U.S. Accelerated Approval of z-rostudirsen on track for Q2 2026; potential launch in Q1 2027 - - Positive topline results reported from Phase 1/2 DELIVER trial of z-rostudirsen in exon 51 skip amenable Duchenne muscular dystrophy (DMD); additional long-term data to be presented at MDA - - Completion of enrollment in registrational expansion cohort of Phase 1/2 ACHIEVE trial of z-basivarsen in myotonic dystrophy type 1 (DM1) expected in Q2 2026; Phase 3 trial design to be presented at MDA - - Advancing four development candidates for the potential treatment of DMD amenable to skipping of exons 53, 45, 4

SEC 8-K