บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
ระดับชี้ขาดผลลัพธ์ topline
Ionis: ผลข้อมูลเบื้องต้นระยะที่ 1-3 ของ zilganersen เป็นบวกในโรค Alexander
Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 22 ก.ย. 2568 11:05
- เหตุการณ์
- ผลลัพธ์ topline
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
IONSIonis- สินทรัพย์
- zilganersen
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- ปฏิทิน
- การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 22 ก.ย. 2569 · เชิงบวก
- ช่วงอายุ
- 1.5-53 ปี
- สัปดาห์การศึกษา
- 61
- ผู้เข้าร่วม
- 54
- ค่า p ของ 10MWT
- 0.0412
- ความแตกต่างเฉลี่ยของ 10MWT
- 33.3%
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 ef20055880_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Ionis announces positive topline results from pivotal study of zilganersen in Alexander disease – First and only investigational medicine to demonstrate a clinically meaningful and disease-modifying impact on this rare, often fatal neurological condition – – NDA submission planned in Q1 2026 – CARLSBAD, Calif., Sept. 22, 2025 – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced positive topline results from the pivotal study of zilganersen in children and adults living with Alexander disease (AxD), a rare, progressive and often fatal neurological condition with no approved disease-modifying treatments. Zilgane rsen 50 mg demonstrated statistically significant and clinically meaningful stabilization on the primary endpoi