บันทึกจากแหล่งปฐมภูมิ
มีนัยสำคัญกำหนดวันที่ PDUFA
Ionis: zilganersen PDUFA กำหนดวันที่ 22 กันยายน 2026
FDA ได้กำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 22 กันยายน 2026 สำหรับ zilganersen ภายใต้การพิจารณาแบบเร่งด่วน (Priority Review) ข่าวประชาสัมพันธ์ยังนำเสนอข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาหลักที่เป็นบวกในด้านการเคลื่อนไหว รายงานจากผู้ป่วย และรายงานจากแพทย์ ซึ่งสนับสนุนผลลัพธ์หลักที่ประกาศไว้ก่อนหน้านี้
ข้อเท็จจริงสำคัญ
- ยื่นเมื่อ
- 21 เม.ย. 2569 11:00
- เหตุการณ์
- กำหนดวันที่ PDUFA
- ทิศทาง
- เชิงบวก
- บริษัท
IONSIonis- สินทรัพย์
- zilganersen
- แหล่งที่มา
- SEC 8-K
- ความเชื่อมั่น
- มีแหล่งอ้างอิง
- ปฏิทิน
- การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 22 ก.ย. 2569 · เชิงบวก
- ค่า p ของ GFAP
- 0.003
- ค่า p ของ 10MWT
- 0.041
- ค่า p ของ GMFM-88
- 0.034
- การลด GFAP
- 33.6%
- ความแตกต่าง 10MWT
- 33.3%
- ความแตกต่าง GMFM-88
- 22.9 จุด
ข้อความจากแหล่งที่มา
EX-99.1 2 ef20071051_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 FINAL: April 20, 2026 Ionis presents new data from pivotal study of zilganersen in Alexander disease (AxD) at AAN 2026 Annual Meeting – New data highlight potential treatment benefit across multiple AxD symptom domains, reinforcing zilganersen’s positive impact on people living with this rare, often fatal neurological disease – – PDUFA date set for September 22, 2026 – CARLSBAD, Calif., April 21, 2026 -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) today announced additional positive results from the pivotal study of zilganersen in children and adults living with Alexander disease (AxD), a rare, progressive and often fatal neurological condition with no approved disease-modifying treatments. These findings, which will be prese