IONS Ionis

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก

การทดลองผลลัพธ์ Phase 3 HORIZON ของ Novartis สำหรับ pelacarsen ล้มเหลวในการบรรลุจุดสิ้นสุดรวมทางหัวใจและหลอดเลือดหลักเมื่อเทียบกับยาหลอก Royalty Pharma จะไม่จ่ายเงิน milestone ใด ๆ ให้กับ Ionis และดอกเบี้ย royalty ของ Spinraza จะกลับไปยัง Ionis หลังจากจ่ายเงิน $550 million คิดเป็นผลตอบแทน 1.1x จากการลงทุน $500 million

Ionis: FDA อนุมัติ Zanvastro (zilganersen) สำหรับโรค Alexander

FDA ได้อนุมัติการใช้ยา zilganersen (Zanvastro) แบบฉีดอย่างเต็มรูปแบบ ทำให้เป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติเป็นครั้งแรกสำหรับโรค Alexander ทั้งในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ การอนุมัตินี้เปลี่ยนสถานะของยาจากยาที่อยู่ระหว่างการทดลองเป็นยาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว สิ้นสุดเส้นทางด้านกฎระเบียบ

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA อนุมัติ Zanvastro (zilganersen)

FDA ระบุ Zanvastro (zilganersen) เป็นยาใหม่ที่ได้รับอนุมัติลำดับที่ 37 ของปี 2026 เมื่อวันที่ 2026-09-03: เพื่อรักษาโรค Alexander ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่

Ionis: zilganersen NDA อยู่ภายใต้การพิจารณาแบบ Priority Review, PDUFA 22 ก.ย. 2026

The 8-K states the NDA for zilganersen in Alexander disease is under FDA Priority Review with a PDUFA target action date of September 22, 2026. Ionis also entered a license agreement with Recordati for ex-U.S. development and commercialization. This sets the next regulatory decision point for the asset.

Ionis: การทดลองระยะที่ 3 CARDIO-TTRansform ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักสำหรับ eplontersen ใน ATTR-CM

การทดลองระยะที่ 3 CARDIO-TTRansform ของ eplontersen ใน ATTR-CM ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักแบบผสมของการเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือดและเหตุการณ์โรคหัวใจและหลอดเลือดซ้ำเมื่อเทียบกับยาหลอก มีเพียงกลุ่มย่อยที่กำหนดไว้ล่วงหน้าที่ได้รับยาเดี่ยวเท่านั้นที่แสดงประโยชน์ที่มีนัยสำคัญทางนาม (HR 0.71) ในขณะที่ผู้ป่วยที่ได้รับยาคงตัวพื้นหลังไม่แสดงผลการรักษา ข้อมูลทั้งหมดจะถูกนำเสนอในงานประชุม ESC Congress เดือนสิงหาคม 2026

Ionis ลงทะเบียนผู้ป่วยกลุ่มสำคัญในการศึกษาระยะที่ 3 REVEAL ของ obudanersen เสร็จสมบูรณ์

Ionis ประกาศการลงทะเบียนผู้ป่วยในกลุ่มเด็กสำคัญ (Cohort 1, n=136) ของการศึกษาระยะที่ 3 REVEAL เสร็จสมบูรณ์ กลุ่มผู้ใหญ่ (Cohort 2) ยังคงลงทะเบียนอยู่และคาดว่าจะเสร็จสิ้นในไตรมาสที่ 3 ปี 2026 ข้อมูลหลักจากการศึกษา REVEAL ทั้งหมดได้รับการปรับคาดการณ์เป็นครึ่งหลังของปี 2027

Ionis: FDA อนุมัติ TRYNGOLZA (olezarsen) สำหรับ sHTG

FDA อนุมัติ TRYNGOLZA (olezarsen) เป็นการรักษาครั้งแรกและครั้งเดียวที่ระบุเพื่อลดไตรกลีเซอไรด์และความเสี่ยงของตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันในผู้ใหญ่ที่มีภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง (TG ≥500 mg/dL) การอนุมัติขึ้นอยู่กับข้อมูล Phase 3 CORE และ CORE2 ที่แสดงการลด TG ได้สูงสุด 72% และลดเหตุการณ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันได้สูงสุด 91% ผลิตภัณฑ์จะพร้อมจำหน่ายในสหรัฐฯ ในเดือนกรกฎาคม

Biogen’s salanersen ได้รับการรับรอง FDA Breakthrough Therapy Designation สำหรับ SMA

FDA ได้อนุมาต salanersen Breakthrough Therapy Designation สำหรับ SMA โดยอ้างอิงจากข้อมูล Phase 1b ที่เป็นการสำรวจอย่างก้าวๆ การรับรองนี้เป็นการยอมรับถึงศักยภาพในการปรับปรุงอย่างเป็นระยะสำคัญเหนือการรักษาที่มีอยู่แล้ว และเป็นการเร่งรัดการพัฒนาและการทบทวน ไบโอเจนกำลังดำเนินการศึกษา Phase 3 ระดับโลก 3 รายการ (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) เพื่อสนับสนุนเน้นทางกรรมบรรทัดของสินทรัพย์

Biogen: ผลการศึกษาระยะที่ 2 CELIA แสดงการลดลงของ tau และประโยชน์ทางความรู้ความเข้าใจสำหรับ diranersen

การศึกษาระยะที่ 2 CELIA บรรลุจุดสิ้นสุดรองและจุดสิ้นสุดเชิงสำรวจที่สำคัญ แสดงให้เห็นการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของ tau ในน้ำไขสันหลังและพยาธิสภาพ tau-PET รวมถึงการชะลอการลดลงทางคลินิกในทุกขนาดยา โดยเฉพาะในกลุ่มขนาดยา 60 มก. ทุก 24 สัปดาห์ แม้ว่าจุดสิ้นสุดหลัก (การตอบสนองต่อขนาดยาใน CDR-SB ที่สัปดาห์ที่ 76) จะไม่บรรลุ แต่ข้อมูลเหล่านี้เป็นหลักฐานระยะที่ 2 แบบสุ่มครั้งแรกที่แสดงว่า ASO ที่มุ่งเป้า tau สามารถส่งผลกระทบต่อทั้งไบโอมาร์กเกอร์และความรู้ความเข้าใจในโรคอัลไซเมอร์ระยะเริ่มต้น ซึ่งกระตุ้นให้ Biogen นำโปรแกรมนี้ไปสู่การพัฒนาเพื่อการขึ้นทะเบียน

Metagenomi: วางแผนยื่น IND ของ MGX-001 ในไตรมาส 4 ปี 2026

บริษัทยืนยันว่าโปรแกรมนำร่องสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เอ ยังคงเป็นไปตามแผนสำหรับการยื่นคำขอ IND ในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 การยื่นคำขอนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อเปิดใช้งานการศึกษาครั้งแรกในมนุษย์ในปี 2027 ขึ้นอยู่กับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแล

Ionis: sNDA ของ olezarsen ได้รับการยอมรับสำหรับ Priority Review, กำหนดวัน PDUFA 30 มิถุนายน 2026

FDA accepted the sNDA for olezarsen in sHTG under Priority Review with a PDUFA target action date of June 30, 2026. The company raised its peak net sales guidance for olezarsen in sHTG to >$3B. Launch preparations remain on track for a potential 2026 approval.

Ionis/GSK: bepirovirsen NDA ได้รับการยอมรับสำหรับการตรวจสอบแบบเร่งด่วน PDUFA 26 ต.ค. 2026

FDA ได้ยอมรับ NDA ของ GSK สำหรับ bepirovirsen และให้สถานะการตรวจสอบแบบเร่งด่วนและการกำหนดเป็นยาบำบัดล้ำสมัย หน่วยงานกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 26 ตุลาคม 2026 ลดระยะเวลาการตรวจสอบเหลือหกเดือน

Ionis: zilganersen PDUFA กำหนดวันที่ 22 กันยายน 2026

FDA ได้กำหนดวันที่ดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 22 กันยายน 2026 สำหรับ zilganersen ภายใต้การพิจารณาแบบเร่งด่วน (Priority Review) ข่าวประชาสัมพันธ์ยังนำเสนอข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษาหลักที่เป็นบวกในด้านการเคลื่อนไหว รายงานจากผู้ป่วย และรายงานจากแพทย์ ซึ่งสนับสนุนผลลัพธ์หลักที่ประกาศไว้ก่อนหน้านี้

Ionis: zilganersen NDA ได้รับการยอมรับสำหรับการตรวจสอบแบบเร่งด่วน; PDUFA 22 ก.ย. 2026

FDA ได้ยอมรับ NDA สำหรับ zilganersen และให้การตรวจสอบแบบเร่งด่วน โดยกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 22 กันยายน 2026 การยื่นคำขอได้รับการสนับสนุนจากการศึกษาหลักระยะ 1-3 ที่แสดงการรักษาความเร็วในการเดินที่มีนัยสำคัญทางสถิติที่สัปดาห์ที่ 61 ซึ่งเป็นการผลักดัน zilganersen ไปสู่การเป็นยารักษาโรค Alexander disease ที่ได้รับการอนุมัติเป็นครั้งแรก

Metagenomi เสร็จการประชุม pre-IND สำหรับ MGX-001; คาดยื่นยื่น IND ใน 4Q 2026

Company เสร็จการประชุม pre-IND สำหรับ MGX-001 หลังจากข้อมูล NHP แสดงกิจกรรม FVIII ที่รักษาได้ ยังคงเป็นไปตามแผนสำหรับการยื่นยื่นระบบกรรงกรรมระดับโลก รวมถึง IND ใน 4Q 2026 หากได้รับการอนุมัติ การทดลองทางคลินิกคาดจะเริ่มในปี 2027

Ionis ยื่น sNDA สำหรับ olezarsen ในภาวะไขมันไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง

Ionis ยื่น sNDA สำหรับ olezarsen ในภาวะไขมันไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง (sHTG) หลังจากผลการทดลอง Phase 3 CORE และ CORE2 เป็นบวก การยื่นครั้งนี้ทำให้บริษัทพร้อมสำหรับการเปิดตัวอิสระครั้งที่สองที่อาจเกิดขึ้นในปี 2026 ขึ้นอยู่กับการยอมรับและการพิจารณาของ FDA

Ionis: ผลข้อมูล topline เฟส 3 ของ bepirovirsen ใน B-Well 1 และ 2 เป็นบวกในโรคไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรัง (CHB)

ประกาศผลการศึกษาหลัก Phase 3 B-Well 1 และ B-Well 2 ของ bepirovirsen ในผู้ป่วยไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรัง พบว่ามีอัตราการรักษาหายแบบ functional cure ที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก ส่งผลให้มีการยื่นขออนุมัติยาในระดับโลกตามแผนในปี 2026

Ionis: ผล topline เฟส 3 CORE/CORE2 ของ olezarsen ในภาวะ sHTG – ลดไตรกลีเซอไรด์ 72% ลดการเกิดตับอ่อนอักเสบ 85%

Pivotal Phase 3 CORE and CORE2 studies met primary endpoint with up to 72% placebo-adjusted TG reduction sustained to 12 months. Olezarsen also achieved the first-ever statistically significant 85% reduction in acute pancreatitis events in sHTG and 86% of patients reached TG <500 mg/dL. Ionis plans to file an sNDA for both 50 mg and 80 mg doses by year-end 2025.

Ionis: ผลข้อมูลเบื้องต้นระยะที่ 1-3 ของ zilganersen เป็นบวกในโรค Alexander

Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.