ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น
PRAX Praxis
Praxis Precision Medicines Inc. เป็นบริษัทไบโอเภสัชภัณฑ์ในระยะการทดลองทางคลินิก บริษัทฯ ดำเนินการแปลงข้อมูลเชิงลึกทางพันธุกรรมไปสู่การพัฒนายาสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากความผิดปกติของระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือความไม่สมดุลระหว่างการกระตุ้นและการยับยั้งของเซลล์ประสาท บริษัทฯ ใช้ข้อมูลเชิงลึกทางพันธุกรรมใ…
สินทรัพย์ในระบบ: relutrigine, ulixacaltamide
ปฏิทินปัจจัยเร่ง
ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ PRAX รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน
PRAXPraxisPRAXPraxisเหตุการณ์ล่าสุดจากแหล่งปฐมภูมิ
เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ PRAX ล่าสุดก่อน
PRAXPraxisPRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA กำหนดวันที่ 29 มกราคม 2027
FDA ดำเนินการตรวจสอบรอบกลางสำหรับ NDA ของ ulixacaltamide HCl เสร็จสิ้น และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 29 มกราคม 2027 ไม่พบปัญหาด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพที่สำคัญ และไม่มีการวางแผนประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา
PRAXPraxisPRAXIS: FDA ขยายระยะเวลา NDA PDUFA ของ relutrigine เพิ่ม 3 เดือน เป็นวันที่ 27 ธันวาคม 2026
FDA จัดประเภทการยื่น NDA ของการวิเคราะห์ความไวเพิ่มเติมเป็นการแก้ไขครั้งสำคัญ ขยายวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA จากวันที่ 27 กันยายน 2026 เป็นวันที่ 27 ธันวาคม 2026 ไม่มีการขอศึกษาทางคลินิกใหม่ และไม่มีการอ้างอิงถึงปัญหาด้านความปลอดภัยหรือการผลิต การตรวจสอบยังคงดำเนินอยู่และกำลังดำเนินการ
PRAXPraxisPRAX: FDA รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide (PDUFA 29 ม.ค. 2027) และ relutrigine (PDUFA 27 ก.ย. 2026)
FDA รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide ใน Essential Tremor โดยกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 29 มกราคม 2027 FDA ยังรับ NDA สำหรับ relutrigine ด้วยการพิจารณาแบบเร่งด่วนใน SCN2A/SCN8A DEEs และกำหนดวันที่ PDUFA เป็น 27 กันยายน 2026
PRAXPraxisPRAXIS: FDA รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide ในโรค essential tremor; PDUFA 29 ม.ค. 2027
FDA ได้รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide HCl สำหรับโรค essential tremor และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 29 มกราคม 2027 ไม่มีการวางแผนการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา
PRAXPraxisPraxis: ผลข้อมูลเบื้องต้น EMBRAVE Part A แสดงอาการชักลดลง 77% จาก elsunersen
The 8-K discloses positive Phase 1/2 EMBRAVE Part A topline results for elsunersen in SCN2A DEE, including 77% placebo-adjusted seizure reduction and 100% functional improvement. The same filing also notes FDA priority-review acceptance of relutrigine NDA with a September 27, 2026 PDUFA date.
PRAXPraxisPraxis แปลงการศึกษาของ elsunersen EMBRAVE3 เป็นแบบ single-arm
การศึกษาของ elsunersen ใน SCN2A DEE ที่กำลังลงทะเบียน EMBRAVE3 ได้ถูกแปลงทันทีจากแบบ double-blind, sham-controlled เป็นการศึกษาแบบ single-arm, baseline-controlled กับผู้ป่วย 30 ราย ผู้ป่วยทุกคนจะได้รับ elsunersen เป็นเวลา 24 สัปดาห์ ตามด้วยการขยายแบบ open-label ผลลัพธ์ topline ของ Part A ยังคงคาดว่าจะได้ในช่วง H1 2026
PRAXPraxisPRAX: การศึกษาข้อมูลเบื้องต้น EMBOLD แสดงให้เห็นการลดลงของอาการชัก 53% สำหรับ relutrigine
กลุ่ม EMBOLD ที่ลงทะเบียนสำหรับ relutrigine ใน SCN2A/SCN8A DEEs บรรลุเป้าหมายหลักและถูกหยุดก่อนกำหนดเนื่องจากประสิทธิภาพ บริษัทจะพบกับ FDA ในสัปดาห์ต่อ ๆ ไปเพื่อหารือเกี่ยวกับขั้นตอนต่อไปและกำหนดเวลา NDA
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มูลค่าตลาดใกล้เคียง
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มีมูลค่าตลาดใกล้เคียง PRAX มากที่สุด
AXSMAxsomeมูลค่าตลาด US$9.4B · ยาที่ติดตาม 5 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 11 รายการ
PCVXVaxcyteมูลค่าตลาด US$8.7B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
BMRNBioMarinมูลค่าตลาด US$10.5B · ยาที่ติดตาม 2 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 7 รายการ
IBRXImmunityBioมูลค่าตลาด US$8.4B · ยาที่ติดตาม 2 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ
CYTKCytokineticsมูลค่าตลาด US$8.2B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 2 รายการ
HALOHalozymeมูลค่าตลาด US$8.1B
KRYSKrystal Biotechมูลค่าตลาด US$8.0B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ
EXELExelixisมูลค่าตลาด US$11.7B · ยาที่ติดตาม 2 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 29 รายการ