PRAX Praxis

ulixacaltamide · NCT06087276 การอัปเดตทะเบียน

สถานะ: ACTIVE_NOT_RECRUITING → RECRUITING; การสิ้นสุด: 2028-07 → 2027-03

PRAX: Ulixacaltamide HCl PDUFA กำหนดวันที่ 29 มกราคม 2027

FDA ดำเนินการตรวจสอบรอบกลางสำหรับ NDA ของ ulixacaltamide HCl เสร็จสิ้น และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 29 มกราคม 2027 ไม่พบปัญหาด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพที่สำคัญ และไม่มีการวางแผนประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา

PRAXIS: FDA ขยายระยะเวลา NDA PDUFA ของ relutrigine เพิ่ม 3 เดือน เป็นวันที่ 27 ธันวาคม 2026

FDA จัดประเภทการยื่น NDA ของการวิเคราะห์ความไวเพิ่มเติมเป็นการแก้ไขครั้งสำคัญ ขยายวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA จากวันที่ 27 กันยายน 2026 เป็นวันที่ 27 ธันวาคม 2026 ไม่มีการขอศึกษาทางคลินิกใหม่ และไม่มีการอ้างอิงถึงปัญหาด้านความปลอดภัยหรือการผลิต การตรวจสอบยังคงดำเนินอยู่และกำลังดำเนินการ

PRAX: FDA รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide (PDUFA 29 ม.ค. 2027) และ relutrigine (PDUFA 27 ก.ย. 2026)

FDA รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide ใน Essential Tremor โดยกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 29 มกราคม 2027 FDA ยังรับ NDA สำหรับ relutrigine ด้วยการพิจารณาแบบเร่งด่วนใน SCN2A/SCN8A DEEs และกำหนดวันที่ PDUFA เป็น 27 กันยายน 2026

PRAXIS: FDA รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide ในโรค essential tremor; PDUFA 29 ม.ค. 2027

FDA ได้รับ NDA สำหรับ ulixacaltamide HCl สำหรับโรค essential tremor และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 29 มกราคม 2027 ไม่มีการวางแผนการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา

Praxis: ผลข้อมูลเบื้องต้น EMBRAVE Part A แสดงอาการชักลดลง 77% จาก elsunersen

The 8-K discloses positive Phase 1/2 EMBRAVE Part A topline results for elsunersen in SCN2A DEE, including 77% placebo-adjusted seizure reduction and 100% functional improvement. The same filing also notes FDA priority-review acceptance of relutrigine NDA with a September 27, 2026 PDUFA date.

Praxis แปลงการศึกษาของ elsunersen EMBRAVE3 เป็นแบบ single-arm

การศึกษาของ elsunersen ใน SCN2A DEE ที่กำลังลงทะเบียน EMBRAVE3 ได้ถูกแปลงทันทีจากแบบ double-blind, sham-controlled เป็นการศึกษาแบบ single-arm, baseline-controlled กับผู้ป่วย 30 ราย ผู้ป่วยทุกคนจะได้รับ elsunersen เป็นเวลา 24 สัปดาห์ ตามด้วยการขยายแบบ open-label ผลลัพธ์ topline ของ Part A ยังคงคาดว่าจะได้ในช่วง H1 2026

PRAX: การศึกษาข้อมูลเบื้องต้น EMBOLD แสดงให้เห็นการลดลงของอาการชัก 53% สำหรับ relutrigine

กลุ่ม EMBOLD ที่ลงทะเบียนสำหรับ relutrigine ใน SCN2A/SCN8A DEEs บรรลุเป้าหมายหลักและถูกหยุดก่อนกำหนดเนื่องจากประสิทธิภาพ บริษัทจะพบกับ FDA ในสัปดาห์ต่อ ๆ ไปเพื่อหารือเกี่ยวกับขั้นตอนต่อไปและกำหนดเวลา NDA