BMRN BioMarin

BioMarin ได้รับสิทธิ์ HM15421/GC1134A จาก GC Biopharma และ Hanmi สำหรับโรค Fabry

BioMarin ได้ทำข้อตกลงสิทธิ์เฉพาะทั่วโลก (ยกเว้นเกาหลี) สำหรับ HM15421/GC1134A ซึ่งเป็นยา ERT แบบฉีดใต้ผิวหนังระยะคลินิก ผู้候รับการกำหนดยาอนุรักษ์จาก FDA แล้วและอยู่ในระยะ Phase 1/2 BioMarin จะเป็นผู้นำการพัฒนาและการพาณิชย์ในภายหลังนอกเกาหลี

BioMarin นำเสนอข้อมูลใหม่ของ VOXZOGO ที่ ASBMR 2026

BioMarin จะนำเสนอ 13 การศึกษาในการประชุมประจำปี ASBMR 2026 รวมถึงผลลัพธ์จากการถ่ายภาพหลังการวิเคราะห์ใหม่เกี่ยวกับผลของ VOXZOGO ต่อการเจริญเติบโตของ foramen magnum และ craniocervical junction ในเด็ก (รวมถึงทารก) ที่เป็นโรค achondroplasia รวมถึงข้อมูลเกี่ยวกับความแข็งแรงของกระดูก ผลการศึกษาเฟส 3 ของ hypochondroplasia และ BMN 333 ที่กำลังพัฒนา บริษัทเพิ่งยื่น sNDA สำหรับ VOXZOGO ในโรค hypochondroplasia โดยมีโอกาสเปิดตัวในปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ

ซีอีโอของ BioMarin, Jazz และ Otsuka จะเข้าร่วมการสนทนาผู้นำซีอีโอด้านโรคหายากของ NORD

ซีอีโอของ BioMarin Alexander Hardy จะเข้าร่วมกับซีอีโอจาก Jazz Pharmaceuticals และ Otsuka ในการอภิปรายแบบมีผู้ดำเนินรายการเกี่ยวกับนวัตกรรมโรคหายาก ภาวะผู้นำ และการแปลผลความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ไปสู่การรักษาที่งาน NORD Breakthrough Summit การอภิปรายจะเกิดขึ้นในวันที่ 26 ตุลาคม 2026 ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของงานวันที่ 25-27 ตุลาคม ในกรุงวอชิงตัน ดี.ซี.

BioMarin นำเสนอข้อมูล PROPEL OLE ระยะ 5 ปีสำหรับ POMBILITI + OPFOLDA ที่การประชุม WMS

BioMarin ได้นำเสนอข้อมูลส่วนขยายฉลากเปิดระยะ 5 ปีจาก Phase 3 จากการศึกษา PROPEL ของ POMBILITI (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA (miglustat) ในโรค Pompe แบบเริ่มมีอาการช้า ที่การประชุม World Muscle Society Annual Congress โดยแสดงให้เห็นถึงการทำงานของกล้ามเนื้อที่คงทนและการคงที่สัมพัทธ์ของการทำงานของปอดโดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่

vosoritide · NCT05849389 การอัปเดตทะเบียน

สถานะ: RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · NCT06668805 การอัปเดตทะเบียน

สถานะ: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; ประเทศ: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin จะเข้าซื้อ Alesta Therapeutics และ ALE1 สำหรับโรค HPP

BioMarin signed a definitive agreement to acquire Alesta Therapeutics and its lead asset ALE1, an oral small-molecule candidate for hypophosphatasia. The deal brings a Phase 1/2a program into BioMarin’s Skeletal Conditions Business Unit and positions the company to compete in a larger rare-disease market. The transaction is expected to close this quarter, subject to customary conditions.

BioMarin ยื่น sNDA สำหรับ VOXZOGO ในภาวะ hypochondroplasia

BioMarin ยื่น supplemental NDA ต่อ FDA สำหรับ VOXZOGO (vosoritide) ในภาวะ hypochondroplasia ซึ่งเป็นการบำบัดแบบมุ่งเป้ารายแรกสำหรับข้อบ่งชี้นี้ หากได้รับการอนุมัติ คาดว่าจะเปิดตัวในปี 2027 บริษัทจะให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับสถานะการยื่นขอในรายงานผลประกอบการไตรมาส 3