RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก

การทดลองผลลัพธ์ Phase 3 HORIZON ของ Novartis สำหรับ pelacarsen ล้มเหลวในการบรรลุจุดสิ้นสุดรวมทางหัวใจและหลอดเลือดหลักเมื่อเทียบกับยาหลอก Royalty Pharma จะไม่จ่ายเงิน milestone ใด ๆ ให้กับ Ionis และดอกเบี้ย royalty ของ Spinraza จะกลับไปยัง Ionis หลังจากจ่ายเงิน $550 million คิดเป็นผลตอบแทน 1.1x จากการลงทุน $500 million

Zenas: FDA รับ BLA ของ obexelimab สำหรับ IgG4-RD; PDUFA 27 พฤษภาคม 2027

FDA รับ BLA ของ obexelimab สำหรับ IgG4-RD โดยกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็น 27 พฤษภาคม 2027 การรับเรื่องนี้ทำให้เกิดการชำระเงิน milestone มูลค่า 30 ล้านดอลลาร์ภายใต้ข้อตกลงกับ Xencor และทำให้บริษัทพร้อมสำหรับการอนุมัติในสหรัฐฯ ที่อาจเกิดขึ้น รวมถึงการยื่นขอ EMA และ PMDA ในภายหลัง ข้อมูล Phase 3 INDIGO ที่สนับสนุน BLA แสดงให้เห็นการลดความเสี่ยงของการกำเริบ 56% เมื่อเทียบกับ placebo

Denali ขาย PRV โรคหายากในเด็กด้วยมูลค่า 195 ล้านดอลลาร์

Denali ระดมทุนจาก PRV ที่ได้รับหลังการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ AVLAYAH รายได้ 195 ล้านดอลลาร์จะนำไปใช้พัฒนาไปป์ไลน์ TransportVehicle เพิ่มเติมในโรคการสะสมไลโซโซมและโรคเสื่อมของระบบประสาท ไม่มีการประกาศเหตุการณ์สำคัญหรือไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบใหม่

Zenas BioPharma ยื่น BLA สำหรับ obexelimab ใน IgG4-RD

Zenas BioPharma ได้ยื่น BLA ต่อ FDA สำหรับ obexelimab ใน IgG4-RD โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 INDIGO ที่เป็นบวก การยื่นครั้งนี้ทำให้สินทรัพย์ก้าวจากขั้นพัฒนาทางคลินิกไปสู่การตรวจสอบด้านกฎระเบียบ บริษัทเน้นย้ำถึงการลดความเสี่ยงการกำเริบของโรคอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติที่ 56% (HR 0.44, p=0.0005) และโปรไฟล์ความปลอดภัยที่เอื้ออำนวย

Zenas BioPharma: ข้อมูล Phase 3 INDIGO ของ obexelimab ที่ EULAR 2026

บริษัทจะนำเสนอผลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพอย่างครบถ้วนจากการทดลอง Phase 3 INDIGO แบบ registrational ของ obexelimab ใน IgG4-RD ในการประชุม EULAR 2026 Congress ในวันที่ 4 มิถุนายน 2026 การทดลองนี้บรรลุเป้าหมายหลักและจุดสิ้นสุดรองสำคัญทั้งสี่จุดด้วยนัยสำคัญทางสถิติสูง นี่เป็นการเปิดเผยข้อมูลแพ็กเกจ Phase 3 โดยละเอียดต่อสาธารณะเป็นครั้งแรก

Zenas BioPharma วางแผนยื่น BLA สำหรับ obexelimab ใน IgG4-RD ไตรมาสนี้

บริษัทยืนยันว่าการยื่นขอขึ้นทะเบียนยา obexelimab ใน IgG4-RD ยังเป็นไปตามแผน โดยคาดว่าจะยื่น BLA ต่อ FDA ในไตรมาสนี้ และยื่น MAA ต่อ EMA ในครึ่งหลังปี 2026 ผลการทดลอง Phase 3 INDIGO จะถูกนำเสนอในงาน EULAR 2026 วันที่ 4 มิถุนายน

Denali: FDA อนุมัติ AVLAYAH (tividenofusp alfa) สำหรับโรค Hunter syndrome

FDA อนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ AVLAYAH เพื่อรักษาอาการทางระบบประสาทของโรค Hunter syndrome ในผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนัก ≥5 กก. การอนุมัตินี้ถือเป็นยาตัวแรกที่ใช้ transferrin receptor เพื่อข้าม blood-brain barrier การเปิดตัวเชิงพาณิชย์กำลังดำเนินการ โดยมีผู้ป่วยรายแรกได้รับการรักษาในเดือนเมษายน 2026

Denali Therapeutics Inc. · FDA อนุมัติ Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA ระบุ Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) เป็นยาใหม่ที่ได้รับอนุมัติลำดับที่ 8 ของปี 2026 เมื่อวันที่ 2026-03-24: เพื่อรักษาบุคคลบางรายที่มีอาการ Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis type II หรือ MPS II)

Zenas BioPharma วางแผนยื่น BLA สำหรับ obexelimab ใน IgG4-RD ภายในไตรมาส 2 ปี 2026

Following positive Phase 3 INDIGO results, Zenas now expects to submit a BLA to FDA in Q2 2026 and an MAA to EMA in H2 2026 for obexelimab in IgG4-RD. The filing timeline is based on the registrational trial meeting its primary and all key secondary endpoints with high statistical significance.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA กำหนดวันที่ 5 เมษายน 2026

BLA สำหรับ tividenofusp alfa มีวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA คือ 5 เมษายน 2026 ภายใต้เส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน Denali ได้เตรียมความพร้อมในการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ก่อนวันที่ดังกล่าว การศึกษาระยะที่ 2/3 COMPASS ที่กำลังดำเนินอยู่คาดว่าจะให้หลักฐานยืนยันสำหรับการยื่นขออนุมัติด้านกฎระเบียบทั่วโลก

Denali: FDA กำหนดวันที่ 5 เมษายน 2026 เป็น PDUFA สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa

เอกสารระบุว่า FDA ได้กำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 5 เมษายน 2026 สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa ภายใต้เส้นทางอนุมัติแบบเร่งด่วน ซึ่งกำหนดไทม์ไลน์การตัดสินใจด้านกฎระเบียบสำหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ครั้งแรกของการบำบัดที่เปิดใช้งาน Denali TV

Zenas รายงานผลบวกจาก Phase 3 INDIGO แบบ topline สำหรับ obexelimab ใน IgG4-RD

การทดลอง Phase 3 INDIGO ผ่านจุดสิ้นสุดหลักด้วยการลดความเสี่ยงการกำเริบของ IgG4-RD ลง 56% (HR 0.44, p=0.0005) และผ่านจุดสิ้นสุดรองสำคัญทั้งสี่ข้อ Zenas วางแผนยื่น BLA ต่อ FDA ใน Q2 2026 และยื่น MAA ต่อ EMA ใน H2 2026

Royalty Pharma: FDA อนุมัติ MYQORZO (aficamten) ของ Cytokinetics สำหรับ oHCM

FDA อนุมัติ NDA สำหรับ MYQORZO (aficamten) ในภาวะหัวใจโตแบบอุดกั้นที่มีอาการ Royalty Pharma จะได้รับค่าลิขสิทธิ์ 4.5% จากยอดขายสูงสุด 5 พันล้านดอลลาร์ และ 1% หลังจากนั้น รวมถึงการชำระคืน 1.9 เท่าของเงินทุนที่เบิก 275 ล้านดอลลาร์ภายใน 10 ปี Cytokinetics อาจเบิกเงินเพิ่มอีก 175 ล้านดอลลาร์ภายใน 12 เดือน ซึ่งจะทำให้เกิดการชำระคืนเพิ่มเติม 1.9 เท่า

Denali Therapeutics งาน Investor Day ปี 2025 – ไทม์ไลน์การเปิดตัวกลุ่มผลิตภัณฑ์ ETV

The 4 Dec 2025 Investor Day presentation states that tividenofusp alfa (DNL310) regulatory filing is imminent and commercial launch is planned for 2026, with DNL126 (ETV:SGSH) launch targeted for 2027. These timelines and the company’s stated $1 B+ market opportunity for the ETV franchise constitute the key regulatory and commercial milestones disclosed in the document.

Denali: FDA กำหนดวันที่ 5 เมษายน 2026 เป็น PDUFA สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa

ข่าวประชาสัมพันธ์เปิดเผยว่า BLA ของ Denali สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ tividenofusp alfa อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA โดยมีวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA คือวันที่ 5 เมษายน 2026 ข้อตกลงการระดมทุนค่าลิขสิทธิ์มูลค่า 275 ล้านดอลลาร์ขึ้นอยู่กับการอนุมัติแบบเร่งด่วนจาก FDA และการอนุมัติจาก EMA ภายในวันที่ 31 ธันวาคม 2029 ซึ่งกำหนดไทม์ไลน์ด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนสำหรับศักยภาพในการอนุมัติในสหรัฐฯ ของสินทรัพย์นี้

Denali: FDA ขยายระยะเวลา PDUFA ของ tividenofusp alfa ไปเป็น 5 เมษายน 2026

FDA ได้จัดประเภทการยื่นข้อมูลทางคลินิกฟาร์มาโคโลจีที่อัปเดตของ Denali เป็น Major Amendment ทำให้วันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA สำหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนของ tividenofusp alfa ใน MPS II ถูกขยายออกไปสามเดือนจาก 5 มกราคม 2026 เป็น 5 เมษายน 2026 ไม่มีการขอข้อมูลประสิทธิภาพ ความปลอดภัย หรือไบโอมาร์กเกอร์เพิ่มเติม การขยายระยะเวลาเป็นเพียงขั้นตอนทางขั้นตอนเท่านั้น Denali ระบุว่าการแก้ไขนี้ไม่เปลี่ยนแปลงข้อสรุปทางคลินิกฟาร์มาโคโลจีหรือผลประโยชน์-ความเสี่ยงของ BLA

Denali: FDA ขยายวันที่ PDUFA สำหรับ BLA ของ tividenofusp alfa ไปเป็น 5 เมษายน 2026

FDA ได้ขยายวันที่ดำเนินการ PDUFA สำหรับ BLA ของ Denali ที่ขอการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับ tividenofusp alfa ใน MPS II จาก 5 มกราคม 2026 เป็น 5 เมษายน 2026 การขยายเวลานี้เกิดจากการที่หน่วยงานจัดประเภทข้อมูลเภสัชวิทยาคลินิกที่อัปเดตเป็นการแก้ไขสำคัญต่อใบสมัคร