UTHR United Therapeutics

United Therapeutics: FDA รับ sNDA สำหรับ Tyvaso แบบพ่นฝอยสำหรับ IPF

FDA ได้รับการยื่น sNDA สำหรับ Tyvaso แบบพ่นฝอย (treprostinil) เพื่อรักษา IPF แล้ว และเริ่มกระบวนการพิจารณาอย่างเป็นทางการ คาดว่าหน่วยงานจะเสร็จสิ้นการพิจารณาภายในปลายเดือนเมษายน 2027 หากได้รับอนุมัติ Tyvaso แบบพ่นฝอยจะกลายเป็นยาต้านพังผืดชนิดสูดดมตัวแรกและตัวเดียวสำหรับ IPF

United Therapeutics: FDA รับ NDA สำหรับ ralinepag ใน PAH กำหนด PDUFA เดือนมิถุนายน 2027

FDA ได้รับ NDA สำหรับ ralinepag และกำหนดวันที่เป้าหมายการดำเนินการ PDUFA เป็นวันที่ 24 มิถุนายน 2027 การยื่นเอกสารได้รับการสนับสนุนจากการทดลอง Phase 3 ADVANCE OUTCOMES ที่แสดงการลดความเสี่ยงของการเสื่อมสภาพทางคลินิกลง 55% เมื่อเทียบกับยาหลอก

United Therapeutics: FDA อนุมัติผลิตภัณฑ์พลาสมาแห้งแช่แข็งรายแรกของสหรัฐฯ

FDA ได้อนุมัติใบอนุญาตเต็มรูปแบบให้กับ Ezplaz Freeze-Dried Plasma ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์แรกที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกา การอนุมัตินี้สร้างตัวเลือกพลาสมาใหม่สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่เมื่อพลาสมาปกติไม่สามารถใช้ได้ โดยเปลี่ยนสถานะของสินทรัพย์จากสถานะทดลองเป็นสถานะที่สามารถออกใบอนุญาตเชิงพาณิชย์ได้

United Therapeutics ได้รับการอนุมัติ PMA จาก FDA สำหรับอุปกรณ์ LungFX EVLP

FDA ได้อนุมัติการอนุมัติก่อนการตลาด (PMA) ของอุปกรณ์ LungFX สำหรับการทำ ex vivo lung perfusion แบบรวมศูนย์สำหรับปอดบริจาคที่ไม่สามารถนำไปปลูกถ่ายได้โดยการจัดหาโดยตรง อุปกรณ์นี้เป็นอุปกรณ์แรกที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับใช้ในสถานที่รวมศูนย์ ขยายการเข้าถึงสำหรับโปรแกรมการปลูกถ่ายโดยไม่ต้องมีขีดความสามารถ EVLP ในสถานที่ Lung Bioengineering คาดว่าจะเพิ่ม LungFX เข้าไปในบริการในปี 2027

United Therapeutics ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการทดลอง xenotransplant UHeart

FDA อนุมัติ IND ของบริษัทเพื่อเริ่มการศึกษาทางคลินิก EXPRESS ของ UHeart ที่ได้รับการแก้ไขยีน 10 ยีน ในผู้เข้าร่วมเริ่มต้นสูงสุดสองคน การศึกษานี้ได้รับการออกแบบเป็นการทดลองแบบไร้รอยต่อ Phase 1/2/3 โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อสร้างข้อมูลสนับสนุนการยื่น BLA ในอนาคต การลงทะเบียนผู้เข้าร่วมคนที่สองและการขยายใดๆ จะถูกควบคุมโดยการตรวจสอบข้อมูลความปลอดภัยและประสิทธิภาพจากการปลูกถ่ายก่อนหน้าของ FDA

United Therapeutics ได้รับการกำหนด RMAT สำหรับ miroliverELAP ใน ALF

FDA ได้ให้การกำหนด RMAT แก่ miroliverELAP ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ช่วยเหลือตับภายนอกที่สร้างด้วยเทคโนโลยีชีวภาพสำหรับภาวะตับวายเฉียบพลัน การกำหนดนี้ให้คำแนะนำจาก FDA อย่างเข้มข้น มีสิทธิ์ได้รับการตรวจสอบแบบเร่งด่วนและแบบต่อเนื่อง รวมถึงเส้นทางอนุมัติแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้ ไม่มีวันที่ PDUFA หรือเหตุการณ์สำคัญในอนาคตอื่นใดที่ระบุไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์

United Therapeutics: การทดลอง TETON-1 เฟส 3 สำหรับ IPF บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก

TETON-1 บรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลง FVC แบบสัมบูรณ์ที่ 52 สัปดาห์ โดยมีผลการรักษา 130.1 มล. เหนือยาหลอก (p<0.0001) บริษัทวางแผนยื่น sNDA ภายในสิ้นฤดูร้อนปี 2026 เพื่อขยายข้อบ่งใช้ IPF สำหรับ Tyvaso แบบพ่นฝอยละออง โดยขอการพิจารณาแบบเร่งด่วน

United Therapeutics: ralinepag ลดความเสี่ยงการแย่ลงของ PAH ลง 55% ในเฟส 3

การทดลองเฟส 3 ADVANCE OUTCOMES บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก แสดงให้เห็นการลดลง 55% ของเหตุการณ์การแย่ลงทางคลินิกเมื่อเทียบกับยาหลอก United Therapeutics มีแผนที่จะยื่น NDA สำหรับ ralinepag ในครึ่งหลังของปี 2026 โดยวางตำแหน่ง prostacyclin แบบรับประทานวันละครั้งเป็นมาตรฐานการดูแลใหม่ที่เป็นไปได้ใน PAH