REGENXBIO ได้รับ CRL จาก FDA สำหรับ BLA ของ RGX-121 ใน MPS II

FDA ได้ออก Complete Response Letter เมื่อวันที่ 7 กุมภาพันธ์ 2026 ปฏิเสธ BLA ของ RGX-121 ภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน หน่วยงานอ้างถึงความไม่แน่นอนเกี่ยวกับคุณสมบัติของผู้ป่วยที่มีอาการทางระบบประสาท ความสามารถในการเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอก และ CSF HS D2S6 เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทน REGENXBIO วางแผนการประชุม Type A และตั้งใจที่จะยื่น BLA ใหม่พร้อมข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อเท็จจริงสำคัญ

ยื่นเมื่อ: 10 ก.พ. 2569 02:44
เหตุการณ์: จดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์
ทิศทาง: เชิงลบ
บริษัท: RGNXREGENXBIO
สินทรัพย์: clemidsogene lanparvovec
แหล่งที่มา: SEC 8-K
ความเชื่อมั่น: มีแหล่งอ้างอิง
ปฏิทิน: การตัดสินใจของ FDA (PDUFA) · 8 ก.พ. 2569 · จดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์

ข้อความจากแหล่งที่มา

EX-99.1 2 rgnx-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 EXHIBIT 99.1 REGENXBIO ประกาศอัปเดตด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับ BLA ของ RGX-121 สำหรับ MPS II • FDA ออก Complete Response Letter สำหรับ RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) สำหรับการรักษา Mucopolysaccharidosis II (MPS II) • REGENXBIO วางแผนที่จะทำงานร่วมกับ FDA เพื่อหาทางเดินหน้าต่อไปโดยมีเป้าหมายในการยื่น BLA ใหม่ ROCKVILLE, Md., 9 กุมภาพันธ์ 2026 – REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออก Complete Response Letter (CRL) เกี่ยวกับ Biologics License Application (BLA) สำหรับ RGX-121 (clemidsogene lanparvovec) สำหรับการรักษา Mucopolysaccharidosis II (MPS II) ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทที่พบได้น้อยมากหรือที่รู้จักกันในชื่อ Hunter syndrome ในเดือนพฤษภาคม 2025 FDA ได้รับ BLA ของ RGX-121 ภายใต้การอน

SEC 8-K