RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA วางมาตรการระงับการทดลองทางคลินิกสำหรับ RGX-121 BLA

FDA วางมาตรการระงับการทดลองทางคลินิกสำหรับ RGX-121 BLA หลังจากพบผลการตรวจ MRI กระดูกสันหลังแบบไม่มีอาการในผู้เข้าร่วมการทดลอง CAMPSIITE จำนวนห้าราย บริษัทไม่คาดว่าจะยื่น BLA ใหม่ในระยะเวลาอันใกล้ และจะนำข้อเสนอแนะจาก FDA รวมถึงข้อมูลระยะยาวมารวมไว้ก่อนดำเนินการขั้นตอนต่อไป

Novartis: EC อนุมัติ Itvisma สำหรับผู้ป่วย SMA อายุ ≥2 ปี

คณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติ Itvisma (onasemnogene abeparvovec) สำหรับเด็กอายุสองปีขึ้นไป วัยรุ่น และผู้ใหญ่ที่เป็น SMA 5q ขยายข้อบ่งใช้ของยีนบำบัดนี้ให้ครอบคลุมมากกว่าประชากรทารกที่ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้ ทำให้ Itvisma เป็นยีนบำบัดทดแทนยีนตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปสำหรับประชากร SMA ที่กว้างขวางนี้ การอนุมัตินี้ได้รับการสนับสนุนจากการศึกษาทะเบียน STEER และการศึกษาสนับสนุน STRENGTH และ STRONG ที่แสดงให้เห็นถึงประโยชน์ต่อการทำงานของกล้ามเนื้อที่ยั่งยืน

REGENXBIO เสร็จสิ้นการให้ยาในการศึกษายืนยัน RGX-202 วางแผน BLA ใน Q3 2026

REGENXBIO ได้เสร็จสิ้นการให้ยาในการศึกษายืนยันของ RGX-202 สำหรับ Duchenne muscular dystrophy ซึ่งเสร็จสิ้นโปรแกรมการลงทะเบียนแล้ว บริษัทวางแผนยื่น BLA ภายใต้เส้นทาง accelerated approval ใน Q3 2026 โดยมีเป้าหมายการอนุมัติจาก FDA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 BLA จะรวมข้อมูลความปลอดภัยจากผู้ป่วย 63 ราย และข้อมูลประสิทธิภาพจากกลุ่ม pivotal 30 ราย

REGENXBIO บรรลุความเข้าใจร่วมกับ FDA เกี่ยวกับแนวทางการยื่น BLA ของ NAVSUNLI ใหม่

FDA confirmed existing CAMPSIITE data sufficient for accelerated approval review and no new studies required. REGENXBIO will hold a Type A meeting in July and resubmit the BLA in Q3 2026, with expedited FDA review and labeling discussions to follow.

REGENXBIO: RGX-202 ข้อมูลสำคัญสุดจากการศึกษาหลักคาดว่าจะได้รับต้นไตรมาสที่ 2 ปี 2026

The company announced that pivotal topline results from the confirmatory Phase I/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202 are expected in early Q2 2026. Enrollment in the confirmatory trial (n=30) is ongoing and the majority of patients are expected to be enrolled by the time of the planned BLA submission.

REGENXBIO ได้รับ CRL จาก FDA สำหรับ BLA ของ RGX-121 ใน MPS II

FDA ได้ออก Complete Response Letter เมื่อวันที่ 7 กุมภาพันธ์ 2026 ปฏิเสธ BLA ของ RGX-121 ภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วน หน่วยงานอ้างถึงความไม่แน่นอนเกี่ยวกับคุณสมบัติของผู้ป่วยที่มีอาการทางระบบประสาท ความสามารถในการเปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอก และ CSF HS D2S6 เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทน REGENXBIO วางแผนการประชุม Type A และตั้งใจที่จะยื่น BLA ใหม่พร้อมข้อมูลเพิ่มเติม

REGENXBIO, Inc. · จดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (BL 125840)

FDA ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์สำหรับ BL 125840 ลงวันที่ 2026-02-07

Novartis AG · FDA อนุมัติ ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

FDA's Purple Book แสดงรายการ BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) ว่าได้รับอนุญาตเมื่อ 2025-11-24.

REGENXBIO: กำหนดวัน PDUFA ของ RGX-121 เป็นวันที่ 8 กุมภาพันธ์ 2026

FDA has assigned a PDUFA target action date of February 8, 2026 for the RGX-121 BLA. The company expects approval would confer a Priority Review Voucher to which it holds full rights.