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GANX Gain Therapeutics

Gain Therapeutics Inc 是一家临床阶段的生物技术公司，开发新颖的小分子疗法，用于治疗包括中枢神经系统 (CNS) 疾病、溶酶体贮积症 (LSDs)、代谢紊乱以及其他可以通过蛋白质降解靶向的疾病（如肿瘤学）的多种治疗领域。公司处于临床阶段的产品候选物 GT-02287 正在开发用于治疗患有或不患有 GBA1 突变的帕金森病。公司生成了广泛的临床前数据包，提供了作用机制的证据。