QNRX Quoin Pharmaceuticals, Ltd.

Quoin Pharmaceuticals 报告 QRX003 用于 Netherton 综合征的同情使用病例和 2/3 期时间表

一项同行评议的病例报告显示，一名儿科 Netherton 综合征患者在使用每日一次 QRX003 治疗 21 个月期间达到并维持皮肤清澈（IGA 0）和完全消除瘙痒（WI-NRS 0），且无治疗相关不良事件。正在进行的 2/3 期试验（CL-QRX003-004）完成了积极的中期分析（66.7% IGA 应答者），目前预计到 2026 年底完成全部招募，并在 2027 年第二季度进行顶线读出。

Quoin Pharmaceuticals QRX003 获得 EMA 孤儿药认定，用于剥脱性皮肤综合征

EMA 已授予 QRX003 用于治疗剥脱性皮肤综合征的孤儿药认定。这将在获得上市授权后在欧洲提供 10 年的市场独占权，并附带其他激励措施。公司仍按计划在年底前启动剥脱性皮肤综合征的首次正式临床试验。

QRX003 · NCT07538583 注册更新

国家：{'total_sites': 5, 'us_sites': 5} → {'total_sites': 8, 'us_sites': 5}

Quoin Pharmaceuticals 获得 FDA 对 QRX003 治疗剥脱性皮肤综合征的快速通道资格认定

FDA 授予 QRX003 用于剥脱性皮肤综合征的快速通道资格认定，这是该疾病首次获得此类认定。此前于 2026 年 7 月获得 IND 批准（PSS 的首个 IND），并在现有 Netherton 综合征的快速通道资格基础上新增。该公司计划于 2026 年下半年启动一项 2/3 期研究。

Quoin Pharmaceuticals：FDA授予QRX003用于PSS的RPD认定

FDA授予QRX003用于剥脱性皮肤综合征的罕见儿科疾病认定，这是该资产继Netherton综合征之后的第二个RPD认定。该认定保留了NDA获批后获得优先审评凭证的可能性。Quoin计划于2026年下半年启动一项II期研究，最多招募12名患者。

Quoin 获得 FDA 有条件批准 QYLEKI 作为 QRX003 的拟定商品名

FDA 有条件接受 QYLEKI 作为 QRX003 的拟定专有名称。公司计划于 2026 年下半年启动关键性 3 期研究，并预计可能于 2027 年提交 NDA。QRX003 已获得孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定。

Quoin Pharmaceuticals：FDA授予QRX003用于Netherton综合征快速通道指定

2026年3月11日，FDA授予QRX003用于Netherton综合征快速通道指定。快速通道地位提供更频繁的FDA互动、滚动审评资格，以及加速批准和优先审评的潜在资格。该指定补充了该资产已获得的美国孤儿药指定和罕见儿科疾病指定。

Quoin 就 QRX003 在沙特阿拉伯申请突破性药物指定

Quoin 已向沙特食品药品监督管理局提交 QRX003 用于 Netherton 综合征的突破性药物指定申请。若获批，该指定可加速审评，并可能使 QRX003 最早于 2026 年下半年在沙特阿拉伯获得批准和报销，成为全球首个获批治疗该适应症的药物。

Quoin Pharmaceuticals：FDA授予QRX003用于Netherton综合征的孤儿药资格

FDA授予QRX003用于Netherton综合征的孤儿药资格，提供税收抵免、费用减免以及NDA获批后七年的市场独占权。此前EMA已于2025年5月授予孤儿药资格。QRX003现有望成为该适应症的首个获批治疗药物。