原始来源记录
决策级完整回复函 (CRL)
Disc Medicine 收到 FDA 针对 EPP 的 bitopertin NDA 的 CRL
FDA 针对 bitopertin NDA 发出 CRL，理由是 AURORA 和 BEACON 试验中 PPIX 降低与临床终点之间缺乏相关性。该机构要求 Phase 3 APOLLO 结果以支持传统批准。APOLLO 的 top-line 数据预计于 2026 年 Q4 公布，可能于 2027 年年中重新提交并获得 FDA 决定。
关键事实
- 申报时间
- 2026年2月13日 21:28
- 事件
- 完整回复函 (CRL)
- 方向
- 消极
- 来源
- SEC 8-K
- 可信度
- 有来源
来源摘录
EX-99.1 2 iron-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1 Exhibit 99.1 Disc Medicine 收到 FDA 针对 EPP 治疗用 Bitopertin 的完整回复函 • FDA 承认 AURORA 和 BEACON 提供了充分证据，证明 bitopertin 显著降低 PPIX，且有强有力的机制和生物学合理性支持在原卟啉症中使用 PPIX 生物标志物 • FDA 表示需要在做出决定前看到正在进行的 Phase 3 APOLLO 研究结果 • 正在进行的 Phase 3 APOLLO 研究有可能成为传统批准的基础；top-line 数据预计于 2026 年 Q4 公布 WATERTOWN, Mass. (2026 年 2 月 13 日) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)，一家专注于发现、开发和商业化新型治疗方案的生物制药公司